Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
总生存率97.3% 儿童白血病有望迎来新细胞疗法
日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病
学龄前儿童暴露在夜光下会造成褪黑色素分泌缺乏
2018年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --尽根据最近由来自科罗拉多大学的研究者们做出的研究成果，学龄前儿童徐国在睡觉之前有一个小时以上的强光照射刺激的话，将会完全关闭其促睡眠激素"褪黑色素"的表达水平，持续时间可以长达50分钟。这项研究发表在最近一期的《Physiological Reports》杂志上，该结果强调了夜光对儿童激素分泌的影响。目前学龄前儿童接受电子光线照射的时间越来越长，而
揭秘儿童癌症起因
研究人员详细表征上千种儿童癌症。图片来源：JESSICA NELSON近日，两个研究团队在基因组和分子层面上详细表征了上千种儿童癌症，这些结果有利于人们理解儿童癌症的起因，且有助于研发新的治疗方案。相关论文在线发表于《自然》。德国NCT海德堡霍普儿童癌症中心的Stefan Pfister及同事选取914名患24种在分子层面类型不同的癌症的儿童，鉴定其呈现的不同遗传变化，癌症类型包括最常见且临床上重
Sunovion旗下Latuda获批用于儿童双相情感障碍治疗
近日，伴有双相性精神障碍重度抑郁发作的美国儿科患者，有了一项新批准的治疗方案可供选择。本周二，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准扩大使用抗精神病药物Latuda（lurasidone HCl，盐酸鲁拉西酮）用于治疗新适应症儿童双相性精神障碍患者。鲁拉西酮为5-HT及DA受体拮抗剂，此前已获FDA批准用于治疗成人精神分裂症，以及单药或与锂盐/丙戊酸联用治疗成人双相抑郁。公告显示，FD
研究揭秘儿童癌症起因
近日，两个研究团队在基因组和分子层面上详细表征了上千种儿童癌症，这些结果有利于人们理解儿童癌症的起因，且有助于研发新的治疗方案。相关论文在线发表于《自然》。德国NCT海德堡霍普儿童癌症中心的Stefan Pfister及同事选取914名患24种在分子层面类型不同的癌症的儿童，鉴定其呈现的不同遗传变化，癌症类型包括最常见且临床上重要的癌症，同时重点关注了中枢神经系统中的肿瘤。在所有癌症类型中都发现了
Prometic新药IAIP再下一城 斩获FDA罕见儿童病认证
生物医药公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美国FDA已经授予其新药IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕见儿童病认证，该药物被设计用于治疗罕见病坏死性小肠结肠炎（NEC），此前IAIP已经获得了美国FDA罕见病药物认证资格。公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血浆纯化平台设计而来，此次IAIP
华人学者Nature重磅：儿童癌症与成人突变重合率不到一半！
今日，知名学术刊物《自然》背靠背在线刊发了两篇重磅论文，报道了在儿童中进行的首次泛癌症基因组分析。这些分析对于了解儿童与成人的癌症区别有着很重要的意义，并有望为儿童带来更为精准的疗法。我们很高兴看到St. Jude儿童研究医院的Jinghui Zhang教授主导了其中的一项研究。我们都知道，成人的癌症往往由多种遗传变异引起。这些变异积少成多，量变带来质变，最终诱使癌症的出现。然而我们也
《自然》与您相约-2018年妇女儿童健康国际学术研讨会第二轮会议通知
母婴健康及儿童发育是人类发育的关键阶段。提高从怀孕到儿童期的母儿健康水平，是健康之根、民生之本，是全民健康可持续发展的基石。虽然流行病学、遗传学和临床学研究都在此领域做出了重大发现，但是仍有诸多涉及母婴健康及儿童早期发育的问题有待研究。此次会议将聚集各地对这一人类发育关键阶段有深刻兴趣的研究者，就临床专家当前所面临的挑战展开讨论，从而有助于提高从怀孕到儿童发育早期的母婴健康。2018年3月22日至
TRK靶向药物larotrectinib有效治疗多种儿童和成年人癌症！
2018年2月22日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《New England Journal of Medicine》上的新研究，携带三个融合基因之一的儿童及成年人癌症患者对新药larotrectinib有很好的响应。该药物可以靶向特殊的肿瘤基因突变——原肌球蛋白受体激酶（TRK），这个基因突变出现在多种肿瘤中。图片来源：CC0 Public Domain“这个药物代表了癌症护理的