首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童
2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。此次批准，将Benlysta在美国目前关于静脉注射制剂治疗成人SLE适应症扩
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
PNAS：治疗儿童脑癌的新希望
2019年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --弥漫性内脑桥脑胶质瘤（DIPG）是一种幼儿群体常见的破坏性脑癌，目前无法治愈。然而，最近一项动物实验已经鉴定出有效破坏DIPG肿瘤细胞的实验药物。根据最近发表在《PNAS》杂志上的研究，该药物可作用于细胞胆固醇途径，并表明这些途径可能是治疗各种脑癌的富有成效的靶点。DIPG肿瘤位于脑桥中（这是一种高度敏感的结构，将大脑连接到脊髓）。手术切除肿瘤实际
科学家发现下一代辅助生殖疗法，为儿童癌症患者保留生育能力带来希望
成年男性在接受化疗或放疗之前，可以冷冻精子以备将来使用。而这对青春期前的男孩是不可能的，三分之一的儿童癌症幸存者可能会因化疗或放疗而失去生育能力。匹兹堡大学医学院和Magee-Womens研究所的研究人员在Science杂志上发表研究结果：首次在一个灵长类动物模型中发现，未成熟的睾丸组织可以通过冷冻保存用于日后恢复其生育能力，并且已经成功生下一个健康后代。这标志着下一代辅助生殖疗法发展
Dev Sci：贫穷对儿童大脑发育的影响
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --根据东英吉利大学的最新研究，出生于贫困的儿童在早期大脑功能方面表现出重要差异。研究人员研究了印度农村地区4个月至4岁儿童的大脑功能。他们发现，收入较低的儿童，母亲受教育程度较低，大脑活动较弱，更容易分心。来自东英吉利大学心理学院的首席研究员约翰斯宾塞教授说：“每年，低收入和中等收入国家的2.5亿儿童未能发挥其发展潜力。因此，越来越需要了解贫困对早期
中国首个《儿童过敏性鼻炎诊疗临床实践指南》发布：重视儿童过敏性鼻炎，规范诊疗临床实践
为了提升专业医务人员对于儿童过敏性鼻炎的重视，向基层医生普及儿童过敏性鼻炎的规范诊疗，提升专业临床诊疗水平，由拜耳主办的国内首个《儿童过敏性鼻炎诊疗临床实践指南》解读会在上海正式举办。复旦大学附属儿科医院耳鼻咽喉头颈外科主任、中国医师协会儿科医师分会儿童耳鼻咽喉专业委员会主任委员许政敏教授，《中国实用儿科杂志》编辑部吴洋意主任，以及多位儿童过敏性鼻炎领域的权威专家出席了本次活动，并向参加解读会
JAMA Pediatrics：体外受精对儿童癌症的影响
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --在过去的三十年中，体外受精（IVF）已从实验过程变为更常见。然而，体外受精（IVF）会带来更多问题，例如使怀孕变得困难，早产，甚至在单胎出生时体重更小。明尼苏达大学的研究人员在IVF受孕后进行了最大规模的儿童癌症研究。这项基于人群的队列研究所接受的IVF患儿数量几乎是斯堪的纳维亚和英国受试者之前研究的2.5倍。结果最近发表在《JAMA Pediat
Nat Cell Biol：光学疗法如何帮助儿童恢复视力？
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家们发现了一种依赖于光的分子通路，可以调节血管在眼睛中发育。根据最近发表在《Nature Cell Biology》杂志上的研究结果，有可能使用光疗来帮助眼睛仍在发育的早产儿避免视力问题。这种新的分子过程被称为视蛋白5-多巴胺途径，有助于确保眼睛中的血管发育得到适当的平衡，为视觉功能做好准备。在早产儿中，这个过程可能会失去平衡。研究人员正在寻找
AJRCCM：Omega-3与omega-6 脂肪酸对于儿童哮喘竟起着相反的作用
2019年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在《Journal of Respiratory and Critical Care Medicine》杂志上的一项新研究，膳食摄入两种脂肪酸，ω-3和ω-6，可能对儿童哮喘的严重程度产生相反的影响，也可能在改变其对室内空气污染的反应方面发挥相反的作用。在该研究中，Emily P. Brigham博士报告说，饮食中含有较高水平的omega-
使用麻醉剂是否会影响儿童的生长发育？
2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，发表在《The Lancet》杂志上的一项新研究显示，婴儿偶尔进行一次全身麻醉对之后的大脑发育没有明显的影响，因此父母可以放心。为什么父母会担心呢？此前一些研究表明全身麻醉中使用的一些气体可能会对大鼠和猴子的大脑发育产生永久性负面影响，基于这些研究，美国食品和药物管理局早在2007年就发出了警告。然而，人类的大脑与老鼠的大脑并不相同。因此在