潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
Neuron：骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞，从而促进大脑组织硬化，这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。
牛油果无间隙参考基因组组装助力脂肪酸生物合成和抗病性相关基因鉴定
研究显示西印度品种的牛油果包含40629个蛋白质编码基因，应用迭代识别和聚类方法预测出12个染色体特异性的着丝粒序列（CSCR）。
研究鉴定出小麦穗发育的转录调控因子
为促进小麦穗发育研究和分子设计育种，团队与合作者搭建了小麦穗发育多组学数据库，提供了包括基因信息查询、共表达分析、TRN预测、表观图谱绘制及突变体库检索等模块在内的“一站式”服务。
Science：利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯（DMS）对 mRNA 结构进行化学探测的方法，其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制
结果表明，具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后，确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
Nature子刊：浙江大学孙会增/王永成团队开发微生物组单细胞转录组学技术，揭示奶牛瘤胃微生物活性功能类群
该研究利用MscT技术，通过基于BGMGM的泛基因组功能基因比对策略，揭示了瘤胃微生物生态系统原位活性代谢功能类群。
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。