Nature Communications：SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因
本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明，靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。
2024-03-24
Nature：新研究鉴定出调节神经干细胞衰老的基因
在一项新的研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体，神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。
2024-10-22
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
大脑里的这个基因调控着你的食欲？！Adv Sci：SH2B1基因在食欲控制与能量平衡调节中起到关键作用
来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肥胖基因影响大脑功能背后的分子机制。
2024-07-24
融资5700万美元，张锋新公司推出多重表观基因编辑平台，可同时7次表观基因编辑
众所周知，表观遗传学是基因组的“软件”，通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用，打开或关闭基因，从而决定基因的表达水平。
2024-05-08
南京医科大学研究者们揭示了Chk2调节bmi1缺陷诱导的肾脏衰老和纤维化
本研究提供了几个重要的进展，研究者首次证明Bmi1缺陷驱动肾脏内线粒体和氧化应激诱导的DNA损伤，引发RTEC衰老、SASP、Chk2/ p53/ tgf β1介导的EMT和肾脏纤维化。
2024-05-02
Nature Aging：长期高脂饮食或致睾丸衰老，周智/李铮/王晨琛团队揭示溶酶体功能缺陷调控睾丸衰老的机制
这项研究揭示了睾丸衰老的细胞和分子规律，为理解睾丸老化的代谢相互作用提供了重要的基础。同时，本文也也为临床评估LOH并制定长期干预措施提供了新靶点和新途径。
2024-04-25
自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”？！Science：细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因，有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特：它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
2024-08-19
人类基因组中的隐藏“定时炸弹”！BBI：人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关
本文研究结果表明，HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。
2024-11-13