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全球首例治愈:浙大团队发现罕见病新致病基因,创新研发靶向药物

一系列的体外实验和动物实验也证明:在同等给药量时,相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素(anakinra)和卡纳单抗(canakinumab),“利来西普”能产生更好的治疗效果。

2023-07-27

研究发现冠心病非脂质通路分子亚型致病新基因

该研究鉴定出低密度脂蛋白受体基因(LDLR,与低密度脂蛋白胆固醇代谢相关)的罕见变异与冠心病最密切相关

2023-07-15

Science:科学家识别出169个基因或与人类皮肤、头发和眼睛中黑色素的产生直接相关

来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们通过研究将169个基因与皮肤、头发和眼睛中的黑色素的产生联系了起来,文章中,研究人员对细胞样本进行了流式细胞分析和全基因组CRISPR筛选。

2023-08-21

《细胞发现》:中南大学湘雅医院首次发现,免疫细胞基因突变竟会诱发实体瘤!

不过这个研究没有探索树突状细胞IKKα缺失诱发乳腺癌的具体机制,以及在乳腺癌患者群体中是否存在这个类型的乳腺癌。后续研究如果能解决这两个问题,对于乳腺癌的治疗和预防可能会有重大的意义。

2023-08-01

或与这一基因突变有关

在该研究的另一部分中,研究团队发现携带HLA-B*15:01、之前没有新冠病毒暴露的个体的T细胞对新冠病毒蛋白片段有反应,这些蛋白片段与其他季节性冠状病毒有一些相同的遗传序列。

2023-07-25

杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的

2023-05-22

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23

国内AAV基因疗法步入爆发前夕,24款IND获批,3款进入III期临床

目前,国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:

2023-07-31

ACS AMI:吾麦尔·亚森/朱新远团队开发超分子嵌段共聚物载体进行可见光诱导的基因递送

上海工程技术大学维吾尔族老师吾麦尔·亚森联合上海交通大学朱新远教授团队通过在客体分子中引入二甲基氨基偶氮苯基团开发了一类生物稳定性和生物相容性优异的阳离子型超分子嵌段共聚物基因载体,赋予了基因载体可见

2023-09-01

研究首次成功培育3个基因编辑小型猪新品系

中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物功能基因组学创新团队联合北京畜牧兽医研究所等单位培育的中农巴马小型猪3个实验用小型猪专门化品系,近日被认定为中国实验动物新资源,收录于国家实验动物模型资源信息平台

2023-03-01