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基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Science:发现褐藻和动物都存在雄性性别决定基因HMG-box

HMG-box是一个DNA结合域,普遍存在于真核生物的染色质相关蛋白和转录因子中,包括人类的性别决定因子SRY和真菌的交配型决定因子。

2024-03-28

Nature Genetics:赵亚杰等发现迄今最强的导致肥胖的基因突变

研究团队对来自英国生物样本库的419668人的全外显子组测序数据进行了全外显子组关联研究,发现了两个基因BSN和APBA1的罕见功能缺失突变,其肥胖效应远远大于已知的肥胖基因。

2024-04-07

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

科学家首次证实,无需基因突变,短暂的表观遗传改变就可驱动癌症发生

转录因子STAT92E是果蝇JAK-STAT通路的重要组分,ZFH1则是被STAT92E激活的转录抑制因子,它在人类中的同源物ZEB1突变与癌症有关。

2024-04-30

GUT:南方医院携手哈佛、哥大团队揭示弥漫性胃癌常见基因变异的促癌机制!

借助类器官模型,研究者们揭示CLDN18-ARHGAP26融合可诱导印戒细胞形成,而印戒细胞形成正是DGC的典型特征,在此基础上叠加抑癌基因p53的失活,就足以使正常胃上皮细胞不断转化为癌细胞。

2024-04-25

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

浙大最新研究,这4个简单的方式,或延寿5年,能抵消大部分短寿基因的影响

这项研究阐明了健康生活方式在减轻遗传因素对寿命缩短的影响方面的关键作用,无论遗传因素如何,健康的生活方式都可以延长寿命。

2024-05-04

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Sci Adv: 致癌基因EVI1通过与CTBP2的可靶向相互作用驱动急性髓系白血病

本研究发现干扰转录因子如EVI1及其辅助因子的蛋白-蛋白界面可以抑制肿瘤生长,并应用于治疗目的。

2024-05-29