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Mol Cell:科学家破解出新型CRISPR代码 有望更加精准地进行人类基因编辑

2019年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中,来自Francis Crick研究所的科学家们通过研究发现了一组简单的规则或能决定人类细胞中CRISPR/Cas9基因编辑的精准性,相关研究结果或能帮助科学家们改善实验室和临床中基因编辑技术的效率和安全性。尽管如今科学界已经广泛使用CRISPR系统了,但该技术的合理应用常常因为基因

2019-01-03

基因编辑技术的研究进展及临床应用前景

近日,Science杂志评选了2020年的十个重大科学突破,其中“基因编辑工具CRISPR的首个基因疗法”位列其中,提到基因编辑工具CRISPR-Cas9大家都不陌生,今年的诺贝尔化学奖就授予给了德国马克斯-普朗克研究所的Emmanuelle Charpentier博士及加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士,以表彰她们在基因组编辑研究

2018-12-23

Science:CRISPRa加入肥胖之战,无需对基因组进行编辑就能对抗肥胖

2018年12月15日/生物谷BIOON/---在一项重要的新研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实CRISPR疗法可以在不切割DNA的情况下减少体内的脂肪。他们利用一种经过修饰的CRISPR版本提高某些基因的活性,从而阻止携带着导致极端体重增加易于发生的基因突变的小鼠出现重度肥胖。重要的是,他们实现了持久的体重控制,而无需对小鼠基因组进行一次基因编辑。相关研究结果于2018年12月13

2018-12-15

Circulation:基因编辑有助于治疗家族性心肌病

2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前,一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚,可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中,患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异,该基因与此类心脏病的发生有关。(图片来源:www.pixabay.com)由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru

2018-12-11

Cell:利用TALEN基因编辑有望治疗心血管疾病

2018年12月8日/生物谷BIOON/---心血管疾病是心脏病、中风和其他的影响心脏和血管的疾病的总称。根据世界卫生组织(WHO)的数据,心血管疾病是世界上死亡的主要原因,每年导致全球大约1800万人死亡。这类疾病通常源于动脉粥样硬化,即血管内的斑块堆积,这能够阻断血液流动并引起血管壁破裂。许多因素让人们具有更高的心血管疾病风险,包括高胆固醇、高血压、吸烟、肥胖和不活动。近年来,基因组研究已揭示

2018-12-08

国家卫健委、中国科协回应“基因编辑婴儿”

国家卫健委:对违法违规行为坚决予以查处国家卫健委副主任曾益新今天接受央视记者专访表示,国家卫生健康委高度关注近期有关“免疫艾滋病基因编辑婴儿”的信息,第一时间派出工作组赴当地和当地政府共同认真调查核实。我们始终重视和维护人民的健康权益,开展科学研究和医疗活动必须按照有关法律法规和伦理准则进行。目前媒体所报道的情况严重违反国家法律法规和伦理准则,相关部门和地方正在依法调查,对违法违规行为坚决予以查处

2018-12-01

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层浪,有部分科学家支持贺建奎的研究,但是更多的是质疑,甚至是谴责。我们都知道,如今基因编辑技术能够帮助有效

2018-11-28

Cell:科学家有望调整基因编辑工具CRISPR 改善其工作效率

2018年12月5日 讯 /生物谷BIOON/ --2007年,基因编辑工具CRISPR的引入为医学科学和细胞生物学研究领域带来了巨大变革,但即使这种工具的潜力巨大,然而后期CRISPR技术的推出引发了科学家们在伦理相关问题、技术准确性及副作用等方面的巨大争论。图片来源:CC0 Public Domain近日,一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中,来自诺和诺德基金会中心的科学家们通过研究阐明了

2018-12-04

张锋创建基因编辑公司获FDA批准开展人类临床试验

12月1日,Editas Medicine公司宣布,美国FDA已经接受该公司为EDIT-101递交的IND申请,允许该公司开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的临床试验。Editas Medicine是由Broad研究所(Broad Institute)著名学者张锋博士创建的行业领先的基因组编辑公司。这项临床试验是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。

2018-12-02

Nat Biotechnol:最大规模CRISPR/Cas9突变研究构建出基因编辑预测工具

2018年12月3日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术,能够让人们在基因组的任何位置切割DNA,从而产生突变和关闭特定基因。全世界的科学家都在使用这项重要技术来研究哪些基因对各种疾病(从癌症到罕见疾病)都很重要。如今,人们正在利用它开展治疗性林场试验,以便校正人类基因中的有害突变。特异性的向导RNA(gRNA)与精确的靶DNA序列结合,从而将Cas9“剪刀”引导到合

2018-12-03