Cell：Pumilio1基因表达水平竟影响神经疾病的严重程度
2018年2月27日/生物谷BIOON/---当蛋白Ataxin1在神经元中堆积时，它会导致一种被称作脊髓小脑共济失调1型（spinocerebellar ataxia type 1, SCA1）的神经系统疾病，这种疾病的特征是渐进性的平衡问题。Ataxin1因发生突变而堆积着，这种突变产生这种蛋白的一种非常长的异常版本，并且这种异常的蛋白版本在神经元内形成团块。然而，针对动物模型的研究已表明具有
CRISPR/Cas技术最新进展：保持DNA完整而又激活靶基因
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因编辑技术CRISPR/Cas系统因其操作简便、能高效精准的在特定位点对DNA进行切割和编辑，近年来一直是生物技术领域的研究热点。CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，用来对抗病毒和外源DNA的入侵。其中Cas (CRISPR associated protein)是一种核酸内切酶，在含有与靶标DNA互补序列
丁胜教授团队新发现：只要激活一个基因就能诱导出干细胞
将普通细胞诱导为干细胞的技术，至今已有了十多年的历史。问世之后，干细胞诱导技术无论在基础研究，还是在临床应用上，都取得了令人瞩目的进展。今日，Gladstone研究所高级研究员，同时也是清华大学药学院首任院长的丁胜教授团队开发出了一种创新的干细胞诱导技术。利用目前火热的CRISPR技术，研究团队能“激活”细胞里的特定基因，让细胞摇身一变，成为干细胞。这项重量级研究也刊登在了《细胞》子刊
基因疗法重编程β细胞，实现血糖水平长期正常！
【基因疗法使糖尿病小鼠血糖恢复正常】1型糖尿病是一种慢性疾病，其中免疫系统攻击和破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞，导致高血糖水平。“细胞干细胞”1月4日发表的一项研究表明，基因治疗方法可以在糖尿病小鼠中导致功能性β细胞的长期存活以及长时间的正常血糖水平。研究人员利用腺相关病毒（AAV）载体将两种蛋白质Pdx1和MafA递送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA将丰富的α细胞重编程为功能性的产生胰岛素的β细胞
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
是激活还是沉默？基因表达的新路径
2017年8月24日/生物谷BIOON/DNA所编码的基因是所有生物包括从酵母到人类生存和繁衍所必需的基础，可是基因只占我们DNA的2%。实际上，基因组超过2/3的都是“自私自利”的，只顾自己复制，被称作“寄生基因”。它们广布在植物、真菌和动物的基因组中，它们可以从基因组中的一个位置跳换到另一个位置，虽然它们对于基因组的多样性变化很重要，但是它们也可能会引起致命突变或者是不育。就像细菌进化出CRI
PLOS Computational Biology:遗传发育所发现组蛋白修饰分工调控基因表达水平和基因表达噪音
基因表达过程依赖于转录因子、染色质调控因子和染色质等生物大分子在布朗运动过程中的随机碰撞，因此，即使是基因型和分化类型完全相同的细胞在相同环境下也存在基因表达的差异，被称为基因表达噪音。研究基因表达噪音，对研究干细胞增殖分化、个体发育、病原菌的抗药性以及农作物的稳产有着重要的意义，而其在人类早期胚胎发育过程中的调节机制仍不清楚。中国科学院遗传与发育生物学研究所钱文峰研究组计
范勇教授：CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用
6月9日，由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术
Cell：NLRP1基因突变导致过度激活的炎症和癌症易感性
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2016.09.0012017年5月21日/生物谷BIOON/---根据新加坡科技研究局（A*STAR）研究人员领导的一项新的研究，一种免疫基因发生的突变会导致两种炎性皮肤病。这一发现揭示出一种可能控制炎症的机制，而且提供进一步研究它的路线。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Germline NLRP1 Mutations
Hum Gene Ther：T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色？
研究人员对使用腺相关病毒（AAV）输送基因进行基因治疗导致的免疫反应（活化免疫反应或免疫耐受）产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读，包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。