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Nat Biotechnol | 双细胞期小鼠胚胎中高效的Prime Editing技术:PEmbryo的突破

通过精确修改特定基因序列,研究团队在小鼠胚胎中实现了目标基因的编辑,从而证明了PEmbryo技术在生物医学研究中的巨大潜力。

2024-02-16

研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制

研究发现,与无脊椎动物的EfPiwi相比,MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。

2024-04-28

Cell Host & Micro:纤维、基因和肠道微生物组?科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子

本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径,通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能,研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。

2024-04-09

EHJ | 葛均波/孙爱军/郭延松团队合作发现ALDH2基因缺失加重心肌缺血再灌注损伤的新机制

该研究表明,ALDH2缺乏加剧了小鼠和患者的心肌I/RI,主要是通过内质网应激/Mgst2/LTC4/NOX2途径促进NETosis。

2024-05-01

Nat Mater | 陈小元/杨震/晁洁通过DNA折纸技术,在空间上控制CD95信号诱导类风湿关节炎的免疫耐受

该研究描述了一种利用可编程DNA折纸来调节炎症滑膜组织中活化免疫细胞的CD95诱导死亡信号的策略,以建立局部的RA逆转免疫耐受。

2024-04-14

STTT | 中山大学附黄辉团队揭示血小板和亚甲基四氢叶酸还原酶 C677T基因型对叶酸预防脑卒中疗效的影响

本研究旨在通过同时考虑高血压患者的 MTHFR C677T 基因型和血小板活化参数,确定最能从叶酸治疗中获益以降低首次卒中风险的亚群。

2024-05-15

柳叶刀子刊:用音乐触发基因开关,激活胰岛素分泌,快速降血糖

这项研究距离临床应用还有很长的路要走,但它提供了一个概念证明,表明了可以通过声波等机械刺激来调控基因网络。

2024-03-06