基因泰克ALK阳性转移性非小细胞肺癌一线药物Alecensa获FDA批准！
2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --11月6日，基因泰克（Genentech）宣布，FDA批准了Alecensa（alectinib）的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。据美国癌症协会估计，2017年超过22万美国人将被诊断为肺癌，其中NSCLC患者占比高达85%。 据估计，美国约有60%的肺癌病例在诊断时已经进入晚期。约有5%
Nat Genet：新方法可校正CRISPR筛选的癌症基因依赖性数据中的假阳性
图片来自Lauren Solomon, Broad Communications，改编自Meyers RM, Bryan JG, et al. Nature Genetics 2017。2017年11月3日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，布罗德癌症依赖性图谱（Broad Cancer Dependency Map）团队将来自342种癌细胞系的基于CRISPR的数据添加到他们不断增加的癌
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病；10月12日，一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险，当然了FDA并不需要听从其顾问的指导，但通常情况下其需要这么做，关于这种名为voretigene neparvovec（Luxturna）的疗法的最终决定预
Science：鉴定出导致人类肤色多样化的基因
2017年10月15日/生物谷BIOON/---人类具有多种皮肤颜色。但是迄今为止，仅少量基因已被证实促进皮肤颜色发生正常的变化，而且这主要是通过研究欧洲人群发现的。如今，在一项针对不同非洲群体的研究中，来自美国、博茨瓦纳、坦赞尼亚和埃塞俄比亚的研究人员鉴定出与皮肤色素沉着（skin pigmentation）相关的新的基因变异。这一发现有助于解释非洲大陆上存在众多皮肤颜色，揭示人类进化，并使得人
研究发现真核基因组更像“一窝社会性昆虫”
传统上，基因组被喻为一本书，即“生命之书”，主要是指蛋白质编码DNA贮藏遗传信息、能够被转录和翻译为蛋白质的功能。然而，随着人类和越来越多其他高等生物基因组的完成，人们渐渐认识到将基因组比喻为书可能有点不合适了。龙岩学院生命科学学院教授邱国华等经过多年研究后将其比喻为“一窝社会性昆虫”。近日，相关文章发表于国际期刊《表观基因组学》。非编码DNA是“保镖”邱国华等人认为，基因组有别于一本
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
中国科学家开发限制性修饰系统介导的基因编辑新技术
高效无痕的基因组编辑是基础生物学与生物技术研究的核心技术，在生命科学和生物医药等领域发挥重要作用。目前，无痕基因组编辑技术主要为反筛系统介导的方法和利用规律成簇的间隔短回文重复序列建立的CRISPR技术。反筛方法可实现任意位点的基因组编辑，但已有的方法仍存在反筛效率低和应用范围有限等问题，不能广泛应用于不同遗传背景的微生物。 限制性修饰（Restriction modificatio
全基因组关联性研究助力寻找遗传发病原因
2017年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Journal of Allergy and Clinical Immunology上的研究报告中，来自英属哥伦比亚大学和麦吉尔大学的研究人员通过研究发现了和机体花生过敏相关的一种新型基因，研究者表示，这种新型基因或许在机体食物过敏的发生上扮演着关键角色，相关研究或为后期开发新型过敏症的诊断策略和疗法提供一定研究基础。图
Science：CRISPR基因编辑结合离体器官构建技术帮助检测遗传性癌症特异性DNA缺陷
2017年9月16日/生物谷BIOON/---最近，来自英国与荷兰的研究者们开发出了两种新型的家检测一类遗传性癌症的方法——“器官发育”与“CRISPR-CAS9”.根据最近发表在《Science》杂志上的一篇文章，作者们描述了这种方法如何能够更好地理解特定类型的遗传性癌症。为了更好地理解遗传性癌症发生过程中的各类影响因素的作用，研究者们利用成人小肠上皮细胞分化培养出了离体器官，这种人造器官能够用