Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
Circulation：基因编辑有助于治疗家族性心肌病
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前，一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚，可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中，患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异，该基因与此类心脏病的发生有关。（图片来源：www.pixabay.com）由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru
研究揭示气候变化将导致土壤微生物多样性升高
自1979年第一次世界气候大会以来，科学家们一直致力于从过去气温和降水的变化、动物和植物的消失和演替中寻找证据，以预测气候变化所带来的影响。微生物是养分元素循环的“转换器”、环境污染的“净化器”、陆地生态系统稳定的“调节器”，时刻影响着人类的生存、生活与发展。气候变化也必将影响我们脚下的息息相关的微生物。青藏高原是世界上海拔最高、面积最大、最年轻的高原生态系统。近几十年来，
我国开展脊髓性肌萎缩症基因携带筛查研究
在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候，来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上，遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策，否定基因编辑婴儿的做法，据介绍我国将开展脊髓性肌萎缩症（SMA）基因携带者筛查研究，这项出生缺陷干预研究，将利用分子遗传筛查技术，通过研究SMA基因携带在我国不同地区、不同民族发生
首个眼科基因疗法！诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
真核生物基因组周期性竟由突变导致
2018年11月11日/生物谷BIOON/---自从21世纪初人类、小鼠和果蝇等生物的基因组序列为人所知以来，一些科学家们就已注意到由腺嘌呤（A）和胸腺嘧啶（T）组成的碱基对在基因组中的比例具有明显的周期性。事实上，在基因组中，每隔10个碱基对观察到A/T碱基对存在的几率就会增加。这种周期性与DNA缠绕核小体的方式有关。科学家们给出的解释是自然选择有利于A/T碱基的出现，这些因为这两种碱基为DNA
从基因的战略安全性谈谈速食时代科学精神的缺位
随着人类对基因研究的不断深入和生物技术的不断发展，在大数据驱动的当下，作为控制生物性状的基本遗传单位，基因在快速被人们认知的同时，其信息安全性也成为了人们关注的焦点。然而，破译复杂生命遗传密码并不是一项简单的工程，其极高的专业门槛使得多数人知其然而不知其所以然。人们在物质文明裹挟着快速前行的过程中，速食的“阅读投喂”显然导致了科学精神的匮乏与缺位，又在媒体博取“眼球经济”中陷入夸大的恐慌情绪，反而
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
新研究挑战用于构建条件性基因敲除小鼠的CRISPR方法
2018年10月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个由全球17个实验室组成的联盟提供的结果与一项高度引用的研究[1]---它描述了一种利用CRISPR构建条件性基因敲除小鼠的技术---相矛盾。这项新的研究表明与那项原始的研究[1]相比，这种技术的效率要低得多。相关研究结果[2]于2018年9月1日发表在预印本服务器bioRxiv上，论文标题为“Re-Evaluating One-s