Science：开发出一种等温生物催化工艺来大量制造治疗性寡核苷酸
在一项新的研究中，来自英国曼彻斯特生物技术研究所的研究人员开发出一种等温生物催化工艺，可用于大量制造治疗性寡核苷酸。相关研究结果发表在2023年6月16日的Science期刊上，论文标题为&ldquo
Nature子刊：李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成，并且约58%为单碱基突变（SNVs）。目前，不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器（base editors）是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
Cell：揭示RNA聚合酶驱动核糖核苷酸切除修复机制
在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员描述了一种DNA修复途径背后的分子机制，该修复途径能够对抗将某种类型的核糖核苷酸错误地整入遗传密码。这种错误在细菌和其他有机体的遗传代码复制过
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。