Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布加拿大卫生部（Health Canada）已批准Onpattro（patisiran）用于成人患者治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性。Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关的所有阶段多发性神经病的药物。在获得批准的同时，Alnyl
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年07月10日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司药物Onpattro（patisiran）在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布积极意见，推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择，用于英国国家卫生服务系统（NHS），治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神
Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟，Onp
罗氏靶向抗癌药Alecensa(艾乐替尼)提交申请，治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤
2019年06月13日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏旗下中外制药（Chugai）近日宣布已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交靶向抗癌药Alecensa（alectinib，艾乐替尼）150mg胶囊的新适应症申请，用于治疗复发性或难治性ALK融合基因阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALK+ALCL）。今年5月底，MHLW已授予Alecensa用于该适应症的孤儿药资格。该申请是基于ALC-ALCL研究的
HMG：揭示DNA突变引发神经变性疾病的分子机制
2019年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究报告中，来自阿德莱德大学的科学家们通过研究揭示了DNA突变引发神经变性疾病的分子机制，相关研究结果有望帮助开发新型疗法减缓多种疾病的进展，包括亨廷顿氏症、运动神经元疾病等，这项研究中，研究人员首次揭示了突变如何引发细胞出现一种抗病毒样的炎性反应，从而导致细胞死亡，进而
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
艾尔建3月一次抗VEGF疗法abicipar申请上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）与合作伙伴Molecular Partners近日联合发布了实验性眼科药物abicipar pegol临床研究MAPLE顶线安全结果。该研究是一项为期28周的开放标签研究，入组了123例新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，又名湿性AMD）患者，评估了通过改进制造工艺生产的abicipar的安全性。研究中，既往未接受治
激素疗法会提高变性人的心血管疾病发生风险
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在美国心脏协会杂志《Circulation》杂志上的一项研究，接受激素治疗作为变性治疗的一部分，会导致患者心血管发生风险升高，包括中风，心脏病和血栓等。该结果基于对3872名荷兰人的医疗记录的分析，这些人在1972年至2015年期间接受了激素治疗，这是他们进行性别转变治疗的一部分。“根据我们的研究结果，我们敦促医生和跨性别者了解这种心血管
Cell Rep：揭示RNAs在神经变性疾病发病过程中扮演的关键角色
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自巴塞罗那基因组研究中心的科学家们通过研究发现，对于细胞产生蛋白质非常关键的RNAs或许参与了蛋白质聚集的过程，这些蛋白质会不合适地聚集形成团块结构，如果细胞无法有效清除这些聚集物的话，其就会产生毒性并抑制细胞正常发挥作用。图片来源：CC0 Public Domain研究者指出，R
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们通过研究开发了一种简单的药物混合制剂，其或能将受损神经元附近的细胞转化成为功能性的新型神经元，从而用来治疗中风、阿尔兹海默病和大脑损伤等疾病；研究者表示，一组由四种（甚至三种）分子组成的混合制剂就能将胶质细胞转化为新的神经元细胞。图片来源：G