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大规模3期临床:valrox单次输注1年后,年化出血↓84%、年化因子VIII使用率↓99%!

valrox有潜力成为全球第一款血友病基因疗法。

2021-07-26

Science:在临床前动物中,抗衰老药物可降低冠状病毒相关的死亡

2021年7月18日讯/生物谷BIOON/---COVID-19大流行揭示了老年人和慢性病人在感染SARS-CoV-2后对不良后果的脆弱性。衰老是一种由导致基因表达、形态、代谢和细胞凋亡抵抗性发生变化的细胞应激引起的细胞命运。衰老细胞(Senescent cell, SnC)分泌称为衰老相关分泌表型(senescence-associated secreto

2021-07-18

BioMarin公布valrox 1/2期试验长期数据:单次输注后5年,年出血↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-24

肥胖或与这些疾病的发病有关!这些文章告诉你关联!

我们都知道肥胖对机体健康并没有好处,而且近年来多项研究证据表明,肥胖与人类多种疾病的发生或疾病风险增加直接相关,本文中,小编就整理了相关研究成果来揭示这一关联,与大家一起学习!【1】Nature:肥胖或会加速脱发doi: 10.1038/s41586-021-03624-x.肥胖是一种世界性的流行病,它使人们容易患上许多与年龄有关的疾病,但它对器官功能障碍的

2021-06-29

valrox在欧盟进入审查:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-17

吉利德新型衣壳抑制剂lenacapavir治疗耐多药感染者:病毒学抑制高达81%!

lenacapavir在美国已提交上市申请,有潜力成为第一款治疗HIV的衣壳抑制剂。

2021-07-19

新型GD2靶向抗体Danyelza申请上市:联合GM-CSF总缓解高达78%!

Danyelza于2020年11月在美国上市,是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。

2021-07-07

Commun Biol:基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色

2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症(ALS,amyotrophic lateral sclerosis)和额颞叶痴呆(FTD,fronto-temporal dementia)最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张,C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中,但C9

2021-07-04

罗切斯特大学医学中心:线粒体内蛋白OPA1在吸烟致线粒体功能障碍及COPD发病机制中的作用

慢性肺部疾病,如慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特发性肺纤维化(IPF)与几种线粒体改变有关。香烟烟雾会改变线粒体的结构和功能。OPA1是线粒体内主要的GTPase,负责融合事件。在急性应激和有丝分裂过程中,OPA1经历了由长到短的蛋白水解。然而,OPA1亚型及其相关蛋白在CS诱导的有丝分裂和COPD中的确切作用尚不清楚。在COPD受试者中,短OPA1亚型主要

2021-06-29

WHO发布最新自杀报告:中国自杀大幅下降,原因竟是这个...

6月17日,世卫组织发布《2019年全球自杀状况》报告中最新估计,2019年,有70多万人死于自杀,即每100例死亡中有1例是自杀,自杀仍然是全世界的主要死因之一。每年死于自杀的人数超过死于艾滋病毒、疟疾或乳腺癌甚或战争和凶杀的人数。这促使世卫组织制定了新的指导,以帮助各国改善自杀预防和护理。2019 年,全球估计有70.3万人死于自杀。2019年全球年龄标

2021-06-23