Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
Science子刊：利用反义寡核苷酸增加SCN1A表达，有望治疗Dravet综合征
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一种有前景的实验性新疗法似乎可以改变Dravet综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的破坏性疾病进展。这一发现最终有可能给患有这种疾病的儿童及其父母带来希望。相关研究结果发表在2020年8月26日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“An
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点
今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显着降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
PNAS：利用反义寡核苷酸诱导外显子跳读有望治疗肾脏疾病
2018年11月18日/生物谷BIOON/---Joubert综合征（Joubert syndrome）是一种脑部疾病，引起不同程度的身体和精神障碍，有时还引起视觉障碍。在新生儿中，这种疾病的发病率为1/80000，而且三分之一的患者也会遭受肾功能衰竭。并非所有的Joubert综合征患者都携带发生G1890*突变的CEP290基因，其中G1890*突变会导致肾脏遭受损伤。那些出现肾脏疾病的患者可能
罗氏与PureTech签署$10亿协议，利用乳汁外泌体递送反义寡核苷酸药物
2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日与生物制药PureTech Health达成一项多年合作协议，利用PureTech公司乳源外泌体平台技术，用于罗氏反义寡核苷酸（AON）平台所开发的药物。乳源外泌体技术有望帮助克服基于寡核苷酸的药物开发中所面临的最大的挑战之一：核酸口服给药。根据协议条款，PureTech将收到一笔总额达3600万美元的预付款、研究
反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经变性疾病
2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病，近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验，研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病，这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累，科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡，随着疾病不断进展
PLoS ONE：新技术酶法大规模制造高纯度硫代修饰寡核苷酸分子
2013年7月5日电 /生物谷BIOON/ -- 最新一期PLoS ONE（7月4日）报道了一种制造硫代修饰寡核苷酸分子的新方法，用于生产成分高纯度的寡核苷酸类基因药物。这项技术由中国海洋大学生命科学学院的研究人员完成，该成果将有助于推动寡核苷酸药物的发展。 目前，寡核苷酸主要采用化学方法合成，但化学合成寡核苷酸涉及多步骤的反应，容易出现错误，产物纯度较低，且纯化十分困难。