Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature:系统揭示无性繁殖植物的基因组特征,提出马铃薯理想单倍型育种新策略
该研究构建了首个完整解析马铃薯单倍型的泛基因组,首次系统揭示了无性繁殖植物的基因组特征,并在此基础上提出了理想单倍型育种新策略。
2025-01-27
NEJM:陈玲玲评述,首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病
自1990年代以来,研究人员发现了大量的lncRNA,并揭示了它们的调控作用,然而,对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少,这项新研究提示我们,lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。
2024-11-08
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
单次给药,72周药效稳定!锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
2025-01-14
Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键
研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。
2025-01-08
聚焦中国猪业发展:从基因组育种到疾病防控的全链条赋能
2025-03-20
20亿美金大单品摔了一跤
2025-06-20