罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
纳米孔“ARMA”分析工作流——实时检测抗生素抗性基因
据世界卫生组织报道：“抗微生物药物耐药性(AMR) 是一种全球性的公共卫生危机，将会严重危害现代医学的发展”。纳米孔读长已作为一项独立工具或作为混合测序方法的一部分，成功应用于抗微生物药物耐药性分析，以帮助处理复杂的重复区域。除此之外，我们还开发了能够实时进行微生物鉴定和抗微生物药物耐药性分析的“ARMA”分析工作流，能够突出显示表明给定抗生素耐药性的比对，且不需要全面深入的生物信息学
病人对基因靶向药物的反应竟取决于癌症类型
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——一项新的研究显示，具有相同基因缺陷的癌症对靶向药物的反应因患者的肿瘤类型而异。这项研究将促使人们对精准医疗的思考发生改变，因为它表明，癌症患者的基因可能并不总是足以判断其是否会对治疗产生反应。图片来源：NIH研究人员已经开始在考虑基因缺陷和肿瘤类型的情况下设计临床试验，他们相信一些在一种肿瘤类型中"失败"的抗癌药物可以在另一种具有相同基因突变的肿瘤
大小分子药物开发同样耗时 为何独占期待遇不同？
今天《自然生物技术》发表一篇文章统计生物大分子与传统小分子药物在临床前开发阶段的时间差异。作者比较2007-2016年FDA批准的生物大分子（占23%）和小分子（占77%）从申请全球专利到进入临床所需时间，根据USPTO的数据这两类药物无区分、分别为3.3和3.7年。根据《Merck Index》的数据生物大分子比小分子临床前开发时间甚至更短（2.2对4.0年）。两个数据库
基因检测蓝海：微生物基因检测产业简析
一、抗生素“退潮”，抗生素“精准应用”成难题1. 高昂的研发成本及不匹配的市场前景，曾拯救全人类的抗生素正在被众多药企“抛弃”。2018年6月，美国FDA批准Achaogen新一代氨基糖苷类抗生素Plazomicin用于治疗成人复杂性尿路感染，包括由肠杆菌科细菌、假单胞菌属等引起的肾盂肾炎，但2019年4月15日，Achaogen宣布近期公司将展开申请破产程序。2015年3月，阿斯利康
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
揭示基因缺陷补偿分子机制
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---许多疾病都是由基因缺陷引起的。然而，它们的严重程度可能因个体患者而异。如今，在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克心肺研究所的研究人员破译了一种导致这种现象的分子机制。因此，缺陷基因的mRNA确保相关基因被激活从而补偿这种基因缺陷。他们希望利用这种机制开发新的治疗方法。相关研究结果发表在2019年4月11日的Nature期刊上，论文标题为“Genet
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的
Science：利用协作性的分子组件构建出执行复杂信号处理的合成基因电路
2019年4月20日讯/生物谷BIOON/---活细胞内的精细分子网络使得它们能够感知和处理来自环境的许多信号，以执行所需的细胞功能。合成生物学家已能够重建和模拟这种细胞信号处理的更简单形式。但是，如今，在一项新的研究中，来自美国莱斯大学、波士顿大学、布兰迪斯大学、麻省理工学院、哈佛大学和布罗德研究所的研究人员发现一种由自组装分子和预测建模驱动的新工具箱将允许科学家们构建在真核生物（包括人类细胞）