辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
Nature：靶向蛋白CypA的药物有望治疗包括猴痘病毒和天花病毒在内的一系列痘病毒
在一项新的研究中，来自英国牛津大学、剑桥大学和皮尔布赖特研究所的研究人员在研究痘病毒如何逃避人体细胞的自然防御功能时，发现了一种新的治疗方法，它可能比目前的治疗方法更持久。在此之前，他们发现痘病毒如何
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
Science：我国科学家领衔揭示源自中草药的化合物Dau-d4可改善现有糖尿病药物的疗效
肠道菌群可以通过产生与宿主酶的功能相似的酶来调节宿主的生理和病理生理学。然而，通过基于测序的研究很难确定这些微生物-宿主同工酶（microbial-host isozyme），因为在不同物种中具有相似
Nature重磅：重启癌细胞的凋亡过程，为抗癌药物设计提供全新策略
总而言之，这项新研究将强调了二聚体小分子化合物TCIP1作为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）乃至更广泛的癌症类型的治疗潜力，在未来或可成为一种新型抗癌药物。
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
懒人减肥法！研究发现，仅看食物图片，就会产生饱腹感，满足食欲
研究人员表示，基于此，我们可以开发一款软件，当你想吃披萨的时候打开它，选择比萨图片，反复观看，这可以提供一种饱腹感，或许还能消除对披萨的渴望，从而有助于减肥。
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
柳叶刀子刊：不只能减肥、降糖，司美格鲁肽还能帮助戒酒
这项最新研究发现，目前广为流行的减肥药司美格鲁肽，可以恢复体内自然杀伤细胞（NK细胞）功能，包括杀伤癌细胞的能力。该研究还表明，NK细胞恢复的癌症杀伤能力与该药物的减肥作用无关，似乎是直接启动了NK细
Nature子刊：肥胖会破坏大脑对营养物质的应答，减肥后也难以逆转
这项对60人开展的研究显示，大脑对特定营养物质的应答在肥胖个体中会减弱，而且体重减轻后也不会恢复。研究结果表明，大脑的长期适应可能发生在肥胖个体中，而且会影响进食行为。