Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
Mayne制药公司在美国市场推出Tolsura（SUBA-伊曲康唑，65mg胶囊）
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚生物技术公司Mayne Pharma近日宣布，在美国市场推出Tolsura（SUBA®-itraconazole，SUBA-伊曲康唑）65mg胶囊。在美国，Tolsura于2018年12月获得了FDA批准。Tolsura是一种新的伊曲康唑制剂，用于成人患者治疗系统性真菌感染，包括：芽生菌病（肺和肺外）、组织胞浆菌病（包括慢性空洞性
Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12
Theravance公司去甲肾上腺素再摄取抑制剂TP-9855进入III期临床
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Theravance Biopharma是一家多元化的生物制药公司，其核心目的是创造有助于改善严重疾病患者生活的药物。近日，该公司宣布，评估ampreloxetine（TD-9855）治疗有症状的神经源性体位性低血压（nOH）的注册III期研究已进行了首例患者用药。TD-9855是一种实验性、每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂（NRI），目前正开
Concert公司新型氘化D-丝氨酸有效提升血浆暴露，降低肾脏毒性
2019年01月28日讯 /生物谷BIOON/ --Concert Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，专注于应用其DEC平台（氘化分子平台）创造新型药物，以治疗严重疾病并满足患者中存在的未满足需求。该公司的方法是从先前已被研究过的化合物（包括已获得批准的药物）开始，利用氘化来提高药物的临床安全性、耐受性或疗效。该公司的创新药物管线目前针对自身免疫性疾病和中枢神经系统（CN
苏州天昊医学检验实验室有限公司 临床PCR实验室顺利通过验收
近日，苏州天昊医学检验实验室（以下简称“天昊检验”）再创佳绩，顺利通过临床PCR实验室验收，取得了《临床基因扩增检验实验室》资质证书。江苏省临检中心委派专家组成评审组，于2018年11月对我司临床PCR实验室进行现场验收，评审组依据《医疗机构临床基因扩增管理办法》和《江苏省临床基因扩增检验技术管理规范（试行）》（江苏省卫生厅苏卫办医［2010］76号）等相关法规，通过审阅资料、实地查看、现场考核等
Second Genome公司首创口服P2X7受体抑制剂进入II期临床开发
2019年01月25日讯 /生物谷BIOON/ --Second Genome是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发通过微生物组科学鉴定的新型疗法。近日，该公司宣布实验性药物SGM-1019治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期临床研究（NCT03676231）已完成了首例患者给药。SGM-1019是一种首创、口服、小分子P2X7受体抑制剂，该受体在激活炎症小体（Inflammasome）中
Aimmune公司口服脱敏疗法AR101因美国FDA停摆被推迟审查
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --Aimmune Therapeutics是一家专注于开发创新疗法治疗潜在危及生命的食物过敏症的生物制药公司。该公司赶在美国政府大部门部门资金中断的前一天，也就是12月21日，向美国食品和药物管理局（FDA）提交了花生过敏免疫疗法AR101的生物制品许可申请（BLA）。Aimmune原本认为AR101的BLA是在FDA停摆的前一天提交的，其审查理应不
TG公司新型PI3Kδ抑制剂umbralisib获美国FDA授予突破性药物资格
2019年1月24日讯 /生物谷BIOON/ --TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予umbralisib（TGR-1202）治疗既往已接受至少一种抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的突破性药物资格（BTD）。MZL是一类起源于淋巴组织边缘区域、生长缓慢的罕见且无法治愈的B细胞非
迈百瑞公司宣布完成4亿元A轮融资
烟台迈百瑞国际生物医药有限公司 (MabPlex International) --一家专注于生物大分子药物CDMO服务的公司，宣布近期完成了成立以来的第一次融资，融资金额4亿元人民币，这也是国内大分子CDMO领域近期最大的单笔融资。本轮融资由国投创业、深圳创投等投资机构领投，融资资金将用于迈百瑞的技术平台提升、抗体药物3期临床样品及商业化生产能力扩建，以及公司国际化战略布局。在刚刚过去的2018