Lancet Oncol：儿童癌症药物治疗效果显著
2018年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近来自UT西南Simmons 癌症中心的研究者们的最新成果，一类新的靶向融合基因的药物能够对93%儿童癌症患者起到治疗效果。大部分癌症药物都是靶向机体的特定器官，而Larotrectinib则是首个由FDA批准的靶向癌细胞中的融合基因，而无关细胞类型的药物。相关研究结果发表在《The Lancet Oncology.》杂志上。Larotrec
全基因组分析：儿童肿瘤突变基因全景建构
近年来，随着人类基因组图谱的绘制，以及新一代基因组测序技术的爆炸性发展，彻底改变了我们对于癌症的认识。这些进步为癌症的精准治疗奠定了基础。近日，《Nature》上发表了两篇论文，系首次刊发儿童癌症全基因组分析报告。在第一项研究中，Gr？bner等对涵盖24种癌症类型的961个癌症样本进行全外显子或全基因组测序分析，中枢神经系统肿瘤是此次分析的重点。在第二项研究中，Ma等用类似的方法分析了涵盖6种肿
两篇Nature主推对儿童癌症基因组分析，有望实现儿童癌症精准治疗
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年3月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院等研究机构的研究人员证实患有癌症的儿童和成年人通常具有不同的发生突变的基因来促进疾病产生，这提示着这些患者可能受益于不同的疗法。这一发现强调了对儿童癌症进行精准医疗的必要性。相关研究结果于2018年2月28日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Pan-can
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
总生存率97.3% 儿童白血病有望迎来新细胞疗法
日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病
学龄前儿童暴露在夜光下会造成褪黑色素分泌缺乏
2018年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --尽根据最近由来自科罗拉多大学的研究者们做出的研究成果，学龄前儿童徐国在睡觉之前有一个小时以上的强光照射刺激的话，将会完全关闭其促睡眠激素"褪黑色素"的表达水平，持续时间可以长达50分钟。这项研究发表在最近一期的《Physiological Reports》杂志上，该结果强调了夜光对儿童激素分泌的影响。目前学龄前儿童接受电子光线照射的时间越来越长，而
揭秘儿童癌症起因
研究人员详细表征上千种儿童癌症。图片来源：JESSICA NELSON近日，两个研究团队在基因组和分子层面上详细表征了上千种儿童癌症，这些结果有利于人们理解儿童癌症的起因，且有助于研发新的治疗方案。相关论文在线发表于《自然》。德国NCT海德堡霍普儿童癌症中心的Stefan Pfister及同事选取914名患24种在分子层面类型不同的癌症的儿童，鉴定其呈现的不同遗传变化，癌症类型包括最常见且临床上重
Sunovion旗下Latuda获批用于儿童双相情感障碍治疗
近日，伴有双相性精神障碍重度抑郁发作的美国儿科患者，有了一项新批准的治疗方案可供选择。本周二，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准扩大使用抗精神病药物Latuda（lurasidone HCl，盐酸鲁拉西酮）用于治疗新适应症儿童双相性精神障碍患者。鲁拉西酮为5-HT及DA受体拮抗剂，此前已获FDA批准用于治疗成人精神分裂症，以及单药或与锂盐/丙戊酸联用治疗成人双相抑郁。公告显示，FD
研究揭秘儿童癌症起因
近日，两个研究团队在基因组和分子层面上详细表征了上千种儿童癌症，这些结果有利于人们理解儿童癌症的起因，且有助于研发新的治疗方案。相关论文在线发表于《自然》。德国NCT海德堡霍普儿童癌症中心的Stefan Pfister及同事选取914名患24种在分子层面类型不同的癌症的儿童，鉴定其呈现的不同遗传变化，癌症类型包括最常见且临床上重要的癌症，同时重点关注了中枢神经系统中的肿瘤。在所有癌症类型中都发现了
Prometic新药IAIP再下一城 斩获FDA罕见儿童病认证
生物医药公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美国FDA已经授予其新药IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕见儿童病认证，该药物被设计用于治疗罕见病坏死性小肠结肠炎（NEC），此前IAIP已经获得了美国FDA罕见病药物认证资格。公司CEO Mr. Pierre Laurin表示，IAIP是基于公司的血浆纯化平台设计而来，此次IAIP