全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
我国科学家揭示人类早期胚胎组蛋白修饰重编程
表观遗传学修饰参与基因表达调控并影响个体发育。在哺乳动物早期胚胎发育过程中，卵细胞受精形成具有全能性的受精卵，并经过细胞分裂与分化形成囊胚，后者包含具有多能性的内细胞团。伴随着发育的进行，表观遗传学修饰经历了剧烈的重编程。近年来，以小鼠等模式生物为研究模型，DNA甲基化、染色质开放性、染色质高级结构以及组蛋白修饰等表观遗传学特征的动态变化过程和规律都逐渐被揭示。2019年7
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
Biomaterials：利用抗Endoglin单链抗体修饰特定基因纳米脂质体，有效抑制肺癌复发
广西医科大学~国家生物靶向诊治国际联合研究中心赵永祥教授团队证实：利用抗Endoglin单链抗体修饰负载a1，3GT基因的纳米脂质体，将a1，3GT靶向转染到肿瘤新生血管内皮细胞，诱导表达aGal，增强其抗原性，诱发超急性排斥反应，对肺癌具有很好的抑制作用，且生物安全性好，这一策略为癌症治疗提供一种新的思路。这一研究发现发表在6月14日的《Biomaterials》杂志上（IF=10.273）。癌
研究发现泛素修饰调控植物类黄酮合成的分子机制
类黄酮是植物界广泛存在的次生代谢产物，具有包括使植物器官和组织着色、吸引昆虫传粉、抵御紫外线伤害等一系列重要的生物学功能。近年来，类黄酮的药用价值和保健功能备受关注。科学家对植物中的类黄酮合成途径在转录水平上的调控研究较为深入，但转录后、翻译及翻译后的修饰机制相关研究较少。在真核细胞中，目标蛋白的周转主要由泛素/26S蛋白酶体系统途径完成，这也是植物蛋白质翻译后修饰的主要调控机制。已有
Science：我国科学家揭示人类早期胚胎发育中的组蛋白修饰重编程
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---在真核生物中，组蛋白与带负电荷的双螺旋DNA组装成核小体。因氨基酸成分和分子量不同，组蛋白主要分成5类：H1，H2A，H2B，H3和H4。除H1外，其他4种组蛋白均分别以二聚体形式相结合，形成核小体核心。DNA便缠绕在核小体的核心上。而H1则与核小体间的DNA结合。组蛋白修饰（histone modification）是指组蛋白在相关酶作用下发生甲基
植物多肽家族中的环肽及其药学研究
人类疾病中许多治疗靶标主要是蛋白-蛋白相互作用(protein-protein interaction，PPI)，由于大部分PPI 的交界面是平的，小分子药物很难与其特异性紧密结合，因此难以阻断该类型的相互作用，并且由于小分子不能排出体外，频繁产生的毒性代谢物积聚在器官可导致不良反应。相反，蛋白药物是由天然成分组成，毒性低；并且由于它们和作用靶标具有更多更强的相互作用，对分
神经电极高性能纳米修饰材料研究获进展
近日，中国科学院深圳先进技术研究院医工所微纳中心研究员吴天准及其研究团队成功研发出一种高性能、可控制备的三维氧化铱/铂纳米复合材料，用于修饰神经微电极，取得了创纪录的电学性能。相关研究成果Well Controlled 3D Iridium Oxide/Platinum Nanocomposites with Greatly Enhanced Electrochemical Performance
Gene Therapy： 基因修饰的病毒可以对抗前列腺癌
2019年7月2日讯 /生物谷BIOON /——巴西圣保罗州癌症研究所(ICESP)的研究人员在将一种基因改造过的病毒注射到患有前列腺癌的小鼠体内后，用这种病毒摧毁了肿瘤细胞。该病毒还使肿瘤细胞对化疗药物更敏感，阻止肿瘤进展，在某些情况下几乎消除肿瘤。这一研究是由Bryan Eric Strauss领导的团队进行的，他是ICESP肿瘤转化研究中心(CTO)病毒载体实验室的负责人，他们在《Gene
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的