全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature：老药新用，朱晶晶团队发现降压药α2-AR激动剂能够强效抗肿瘤
该研究表明，之前用于治疗高血压的药物α-2肾上腺素受体（α2-AR）激动剂能够通过调节肿瘤相关巨噬细胞和CD4+T细胞功能，帮助免疫系统更好地对抗肿瘤，而且对于对标准免疫疗法有抵抗力的癌症模型同样有效
2023-07-13
药大/东大团队发现，原来大脑会远程操作菌群组成、损害肠道干细胞功能
为了搞清楚大脑是如何与肠道联动的，研究者在小鼠身上开展了实验。慢性束缚应激（CRS）是常用的模拟负面心理应激的方法，CRS会导致小鼠出现明显的行为障碍和肠道功能障碍。
2024-02-04
单次给药即可治愈，HIV细胞疗法初创拟SPAC上市
近日，总部位于罗克维尔，专注于艾滋病的基因治疗公司Addimmune 宣布，将与空白支票公司 10X Capital Venture Acquisition Corp. III 合并后上市。
2023-08-13
「神药」二甲双胍不神了？王福俤等人发现，诱发急性肾损伤，具有肾毒性
结果表明，二甲双胍不仅对AKI小鼠模型没有治疗作用，而且事实上还加重了损伤程度，二甲双胍加重的肾毒性主要是由肾实质细胞的铁死亡介导的。此外，结果还为预防二甲双胍引起的肾毒性提供了几个潜在的治疗靶点。
2023-10-20
港中大杜洋团队等发现新型不成瘾的非阿片类止痛药
需要指出的是，尽管9087及其类似物的镇静副作用更低，但是其有效剂量要远高于dex，而且其作用机理和靶标也需要更深入的研究来解释。
2023-09-27
减肥药最新进展：中国生物制药GMA106申请Ib/II期临床试验获受理
GMA106计划在中国通过Ib期试验研究进一步确认更高剂量在超重和肥胖人群中多次给药的安全性和耐受性。II期研究将在不同队列中探索不同剂量和给药频率治疗24周和36周后的初步疗效。
2023-10-17
“降脂神药”获国家药监局批准上市
8月22日，诺华中国宣布，其创新性降脂药英克司兰钠注射液(Inclisiran)，已获得国家药监局批准上市，商品名为乐可为。适应症是作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家
2023-08-24