Cell：世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国诞生
国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果：以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年，首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该成果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队共同完成，论文共
我国科学家培育出亨廷顿舞蹈病猪模型
2018年4月1日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病，是由一种编码导致脑细胞死亡的毒性蛋白的基因引起的。在一项新的研究中，利用基因工程技术，来自中国暨南大学、中科院广州生物医药与健康研究院、吉林大学、中山大学附属第一医院和云南农业大学等研究机构的研究人员构建出HD猪模型。他们预计这种HD猪模型可能是一种测试HD疗法的
亨廷顿病竟然可能成为抗击癌症的新武器
亨廷顿病（Huntington's disease）是常染色体显性遗传性神经退行性疾病，是一种导致大脑神经细胞死亡的致命性遗传性疾病，亨廷顿病使患者在最佳工作年龄阶段发生身体和心智能力的退化，并且无法治愈。其通常在40~50岁左右发病，发病后平均生存15~20年，亨廷顿病一般是致死性的，尚无有效的治疗方法。但是与普通人群相比，亨廷顿病患者患癌几率最多可降低80%。为了弄清亨廷顿病与癌症
亨廷顿舞蹈症新药可清除高达60%的致病蛋白
近日，专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx（RG6042）治疗早期亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx（RG6042）是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。HD是一种罕见的遗传神经退
罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极
近日，Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据，该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示，他们发现，使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40％，有些患者减少了60％。而且他们补充说，取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道，正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大
一种癌症药物或能有效治疗亨廷顿氏症！
2017年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自杜克大学神经退化和神经治疗中心的研究人员通过研究发现，一种用于治疗特定癌症的药物或能有效治疗亨廷顿病，相关研究或能帮助研究人员理解这种药物和其它药物如何有效治疗多种神经变性疾病，比如阿尔兹海默病、肌萎缩侧索硬化症和帕金森疾病等。图片来源：Wik
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt
亨廷顿病潜在生物标志物研究获得重要突破，有望推出新型血液检测方法
长期以来，亨廷顿病一直是神经变性疾病的典型代表。该疾病具有单一的遗传因素，属单基因常染色体显性遗传疾病，已知其发病率与患者年龄，亨廷顿蛋白基因（HTT）中 CAG 的重复率、重复长度之间有一定的相关性。根据以往研究，对亨廷顿病进行预测性遗传检测，在发病前很多年就可能定义疾病的自然病史，并发现区域性脑萎缩。此外，还可通过患者的前列腺素情况进行疾病分期。值得一提的是，结构神经影像能够对进行性脑萎缩实行
Acta Neuropathologica：阿兹海默症、帕金森症与亨廷顿症的竟然具有如此相同之处！
2017年5月26日/生物谷BIOON/---最近由芝加哥大学研究者们做出的一项研究结果发现了阿兹海默症、帕金森以及亨廷顿症三大疾病的共同之处：患者体内的异常蛋白质在进入脑细胞中后都会以相似的方式导致大脑的损伤。这一发现也许能够解释阿兹海默症、帕金森症、亨廷顿症以及其它神经退行性疾病破坏大脑功能的内在机制。此外，这一发现还提示我们用于治疗某种疾病的疗法或许对于其它疾病的治疗也有用处。这一研究的通讯
FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药
Teva Pharmaceutical Industries宣布，美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO（deutetrabenazine）片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“（chorea）。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品，也是获得FDA