NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物：真实世界临床验证研究
药物再利用，作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略，近年来在医学研究领域得到了广泛关注。
2024-03-05
罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。
2024-04-17
股价腰斩：硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据
在安全性方面，GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件，但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出，一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病，其肝酶升高，但胆红素未升高。
2023-12-20
AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。
2024-04-17
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
人体临床试验证实靶向被劫持的髓系白细胞可逆转前列腺癌的抗药性
在一项新的研究中，来自英国伦敦癌症研究所、皇家马斯登NHS基金会和瑞士肿瘤研究所等研究机构的研究人员发现通过阻止被劫持的髓系白细胞（myeloid white blood cell）被“拉
2023-10-20