世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
CD：世界首例！中国科学家完成首例自体再生胰岛移植，25年重症糖尿病终得治愈
这项研究首次报道了使用自体E-islets移植成功治愈2型糖尿病患者，这一方法显示出显著的血糖控制改善，移植体可耐受、无致瘤性。
2024-05-14
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物：真实世界临床验证研究
药物再利用，作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略，近年来在医学研究领域得到了广泛关注。
2024-03-05
非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
2023-09-27
Cell | 北京大学姜长涛/乔杰等团队合作揭示利用肠道微生物合成胆汁酸新策略：缓解代谢功能障碍性脂肪肝炎
该研究使用了一种基于点击化学的富集策略，并鉴定了几种二级胆汁酸，包括3-sucCA，与对照组相比，活检证实的MAFLD患者的二级胆汁酸含量较低。
2024-04-25
世界首个：由人类细胞制造的生物机器人，可自主运动，还能修复神经创伤
利用细胞组装固有的灵活规则，不仅可以帮助科学家创建机器人，还可以帮助他们理解天然生物体是如何组装的，基因组和环境如何共同创造组织、器官和四肢，以及如何通过再生治疗来恢复它们。
2023-12-05
Cell | 于乐谦/郭靖涛/魏育蕾/王晓琰在世界上首次3D重构人类原肠期胚胎
该研究对一个完整的原肠胚CS8胚胎的62个切片进行了连续横切面，这使研究人员能够将所有切片的空间转录组从前侧面到后侧面结合起来，从而实现胚胎的完整3D重建。
2024-04-29