会前直播|合成红细胞外囊泡靶向非肝组织递送核酸药物
外泌体作为肿瘤治疗领域半路杀出的黑马，成为癌症治疗的新风向，近年来，外泌体领域的研究与临床转化取得突破性进展，国外已有多家外泌体研发企业进入临床实验阶段，多家制药巨头扎堆，外泌体赛道火热。
生物谷以“新发现、新技术、新产业”为发展宗旨，作为生物医药行业的领先媒体，已连续举办了四届外泌体与疾病研讨会，为了促进国内外泌体基础研究交流与转化，加速外泌体产品上市 ，生物谷将于4月23日—4月24日在上海远洋宾馆举办2021 第五届外泌体与疾病研讨会，为了更好的回馈生物谷的粉丝，生物谷特邀香港城市大学的史家海教授在会前免费直播分享细胞外囊泡领域热点主题，史家海教授参与开创合成红细胞外囊泡基因治疗，担任Carmine Therapeutic的共同科学创始人和科学顾问。本次直播史教授将为大家分享有关细胞外囊泡治疗的最新研究进展，欢迎从事细胞外囊泡领域研究的行业人士踊跃参会！
此外，本次直播期间进行五折参会优惠券抽奖活动，抽中的五折参会优惠券的观众将在本年内享受一次生物谷任一一场会议参会注册费用五折的权益。
RNAscope原位杂交技术对复杂组织进行空间表达分析
RNAscope和BaseScope原位杂交（ISH）广泛应用于人类样本库和临床科研以及临床前动物模型等组织中的高分辨率目标RNA表达分析。ACD的RNA-ISH检测在临床实验研究中是有效的，能够在复杂的组织微环境中进行定量的、细胞特异性的表达分析。
RNAscope和相关ISH技术的应用进展包括：
- 固定组织中RNA的单分子检测
- 空间、多重RNA-ISH用于RNAseq转录组学的验证
- SARS-CoV-2及其他病毒病原体检测
- 实体瘤组织中CAR-T细胞的检测
- AAV基因治疗的生物分布
RNAscope and BaseScope in situ hybridization (ISH) platforms are utilized worldwide for high resolution tissue-based target expression analysis in human archival and clinical biopsies, as well as in preclinical animal models. ACD’s RNA ISH assays are clinically validated and enable quantitative, cell-specific expression analysis within complex tissue microenvironments.
Advances in RNAscope and related ISH technologies will be discussed:
- Single-molecule detection of RNA in fixed tissues
- Spatial, multiplexed RNA ISH for validation of RNAseq transcriptomics
- SARS-CoV-2 and other viral pathogen assays
- CAR-T cell detection in solid tumor tissues
- AAV gene therapy biodistribution analysis
非酒精性脂肪性肝炎动物模型的药理学评价:组织病理和生物标记物
非酒精性脂肪性肝炎NASH是非酒精性脂肪肝的一种极端形式，其特征为肝脂肪导致的小叶炎症并随肝细胞损伤，进而引起肝脏纤维化，最终导致肝硬化以致肝细胞癌。其病理生理学发病原因是与最初肝细胞内脂质堆积有关，在联合第二个打击因素（有待进一步阐明）的刺激后，引发炎症和纤维化。目前在美国，非酒精性脂肪肝的发生概率在10-14%之间，而这其中会有10-30%的病人会转变为非酒精性脂肪性肝炎。目前在中国，非酒精性脂肪肝已经超过慢性病毒性肝炎，成为排名第一的肝脏疾病。临床诊断NASH的金标准则是肝组织活检和组织病理学评价。已经明确的NASH肝脏组织病理学特点包括脂肪变性、炎症、肝细胞凋亡和纤维化。用于估评研发药物体内药效的NASH动物模型应重现该疾病的二次击打病理生理学，及关键的组织病理特征。然而现有的脂肪肝及/或肝纤维化动物模型并不能完全满足人类NASH的病因学及/或组织病理学要求。
我们建立并验证了一个NASH动物小鼠模型，在该模型中，先以高脂饲料（HFD）诱导动物肥胖，然后用四氯化碳（CCL4）诱导纤维化，模拟人类NASH的二次打击。该模型动物产生明显肝脂肪变性，炎症反应，细胞凋亡（又叫肝细胞气球样变）及纤维化，所有这些病理变化都可以用人类NASH诊断标准作定量评价，并都吻合NASH的指标。我们已经确认纤维化、气球样变、炎症（在某种程度上）是高脂饲料和四氯化碳双重作用的结果，进一步说明了其与人类NASH病理的机制相似性。这一点与单纯HFD诱导的脂肪肝炎或CCL4诱导的肝纤维化及肝损伤形成鲜明对比。我们的模型已经用目前处于临床三期的INT-747（奥贝胆酸）作了充分的药效验证。INT-747的机制已经用生物标记物做了进一步的研究，即通过对该药的作用机制（MOA）相关的关键基因表达的定量。该模型已经用于测试其它NASH治疗药物，类似的生物标记物研究也验证各自的MOA。此外，我们也将该模型与作过比较。
这次我们邀请了药明康德生物部高级主任徐德鸣博士与大家进行在线交流，直接介绍有关的动物模型及动物实验的设计，分享该模型在测定新型治疗NASH化合物体内药效中的应用，比较用于NASH治疗药物的其它动物模型，对各类模型的特点进行对照。我们在研讨会最后设置了互动环节，如果您有任何问题，可以直接与徐博士及他的团队进行现场讨论。