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吕有勇:基组技术和生物样本与精准医学

介绍了生物样本、基组技术、大数据智能分析与精准医学方面的内容,提到了现代医学与未来生物医学发展的目标,医学科学文化史与未来医学。介绍了一些现代医药科学发展历程的启迪。生物样本与临床和科学问题的关系,提到了大数据智能分析获得新认知和创造新价值的源泉等。

2017-08-10 课时:42分钟

戴一凡:利用CRISPR/Cas9基编辑技术建立基改造猪

介绍了基改造猪方面所做的工作,提到了利用CRISPR/Cas9同时敲除三个关键的猪糖分子基,三基敲除猪细胞与人抗体反应显著降低。CRISPR/Cas9一次性去除猪内源性病毒等。利用CRISPR/Cas9基编辑技术建立基敲除猪疾病模型。

2017-09-06 课时:41分钟

倪健泉:基编辑技术在模式动物果蝇研究中的应用

介绍了基编辑技术在果蝇中的应用及为什么选择果蝇的背景,更准确的研究基功能,提到了UAS-cas9介导的敲除,RNAi原理,表观遗传子等,通过对各种Cas9/sgRNA的元件等各种条件进行优化,倪建泉教授获得了更优的在果蝇上使用基编辑技术的系统。

2017-09-07 课时:39分钟

陈凌懿:应用基组编辑技术研究小鼠胚胎干细胞中Erk信号通路的作用

介绍了小鼠胚胎干细胞Erk信号通路研究背景,Erk信号通路机制,发现了有别于现在普遍接受的观点的结果,那就是Erk信号在小鼠ESC的端粒长度维持、基组稳定性和自我更新中起了不可缺少的作用。

2017-09-07 课时:30分钟

李晓江:利用CRISPR-Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基

介绍了利用最新的CRISPR/Cas9技术建立能够模拟出人类疾病的猕猴模型将具有重大意义,应用CRISPR/Cas9基打靶技术又建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型。分析难产而死亡猴的肌肉组织发现,CRISPR/Cas9介导的嵌合打靶突变可使dystrophin蛋白表达明显下降或消失,并表现出类似于DMD病人早期出现的肌肉细胞退化的病理特征。该研究还表明 CRISPR/Cas9亦能在雌性猴内有效地敲除dystrophin的双链基,所表现的肌肉组织病理变化不依赖于性染色体遗传特性,从而证明 CRISPR/Cas9可作为一个强大的基打靶工具来建立灵长类动物的疾病模型。DMD猴模型亦可为今后进一步揭示DMD疾病的早期重要病理变化及为该 疾病的早期干预性治疗提供重要的动物模型。

2017-09-08 课时:50分钟

刘 琦:通过挖掘NGS数据解读microhomology和人基于CRISPR-基敲除的框内发生突变之间的关系

从生物信息学的角度,讲解了通过挖掘NGS数据,破解基于CRISPR介导的基敲除中,微小同源和in-frame突变之间的关系。

2017-09-08 课时:57分钟

李琦:用于产溶剂梭菌基编辑与调控的CRISPR系统

介绍了产溶剂梭菌的研究背景及应用,提到了现有的基编辑方法及对比。产溶剂梭菌已建立基编辑方法比较。用于产溶剂梭菌基编辑与调控的CRISPR系统。

2017-09-13 课时:20分钟

高书良:解脂耶氏酵母基组操作工具开发

介绍了解脂耶式酵母研究背景,遗传操作工具现状,提到了“一步多重DNA片段组装”,CRISPR/Cas9系统。

2017-09-14 课时:14分钟

谷峰:基编辑的保真性与相关的应对策略

介绍了CRISPR/Cas9作为最强大的基编辑工具之一,目前最重要的缺点仍然包括脱靶问题,虽然有多个课题组从不同的角度去试图解决该重大科学问题。利用多种方法对Cas9编码蛋白基进行操作,并利用特异性的靶向系统进行筛选,目前已经获得多个具有高保真CRISPR/Cas9的新型系统。展示了具有相关的研究成果。围绕基编辑的保真性问题,腺相关病毒(AAV)介导的人类基编辑目前是人类不切割基组所获得的最高基编辑的方法。但是其保真性如何并不清晰。

2017-09-14 课时:43分钟

丁秋蓉:基组编辑在干细胞疾病模型建立和基治疗中的应用

介绍了人群疾病基组学的研究,尤其是全基 组关联分析(GWAS)和罕见病研究,提示多个基以及基组区域和代谢综合征的发病显著相关。深入解析这类遗传发现,我们从基组学研究出发,综合人多能干细胞疾病模拟、基组编辑技术和模 式动物平台,对SORT1、AKT2、KLF14等代谢疾病相关基组位点进行了功能和分子机制的深入解读;并研究利用基组编辑技术体内直接靶向成体细胞,建立高效、特异和安全的核酸酶体内运输方式,探索潜在的代谢疾病新基治疗方案。

2017-09-15 课时:41分钟