研究揭示盐芥适应高盐低磷生境的分子机制
土壤盐渍化通常和土壤贫瘠相伴，严重影响植物生长。盐生植物在贫瘠的盐渍生境下仍能良好生长，说明其可能具有独特的养分吸收利用机制。已有研究表明，盐芥（Eutrema salsugineum）除耐盐外，对低磷胁迫也有较强的耐受性，这与该物种高盐低磷的生长环境相适应。研究盐芥适应高盐低磷生境的分子机制，寻找盐和低磷胁迫信号通路的交叉调控元件，对于提高盐胁迫下作物的磷
2021-03-16
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
2021-04-12
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
2021-04-05
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
2021-01-31
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2021-02-13
