血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
梳理肝脏再生最新研究进展
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---肝脏是身体内以代谢功能为主的一个器官，并在身体里面起着去氧化、储存肝糖、分泌性蛋白质的合成等作用。肝脏也制造消化系统中之胆汁。在人体的所有器官中，肝脏的再生能力最为强大。至于肝脏如何进行自我修复及再生，专家学者们尚未得到统一的结果。一项新进研究揭示了一种不明细胞对肝脏再生具有重要意义，它可以使肝脏组织得以再生却不会形成肿瘤。这些新发现的细胞也称为肝细
梳理心脏再生最新研究进展
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---在心脏病发作后，死亡的心肌组织会由瘢痕组织替代。不过，瘢痕组织与心肌的搏动方式不相同，因而心脏的“泵血”能力下降。近年来，科学家们采用多种手段将心脏瘢痕组织和其他组织中的成纤维细胞直接重编程为心肌细胞。这一突破性的成果为未来的临床试验和心脏病患者治疗奠定基础。基于此，小编针对这一方面的最新进展，进行一番盘点，以飨读者。1.Circulation Re
研究揭示骨鳔鱼类适应辐射的分子机制
骨鳔鱼类包括鼠鱚目、鲤形目、脂鲤目、鲇形目及电鳗目的所有物种，占据了全球淡水鱼类的68%，是淡水鱼类中物种多样性最高的类群。骨鳔鱼类的物种适应辐射被认为与之特有的关键性状密切相关。第一个关键性状是骨鳔鱼类的最前端几个脊椎骨特化成具有听觉能力的韦伯氏器，可以将鱼鳔感受到的声波传递到内耳，有效提高感受外界声音的敏感性。第二个关键性状是大部分骨鳔鱼类具有惊吓反应，当受到捕食者的攻
赛诺菲/再生元肿瘤免疫疗法Libtayo获欧盟批准
2019年07月02日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准PD-1肿瘤免疫疗法Libtayo（cemiplimab），用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。CSCC是一种常见的皮肤癌症，Libtayo是一种针对免疫检查点受体PD-1（程序性细胞死
Nat Cell Biol：揭示Rspo3-Lgr5轴同时调节抗菌防御和胃粘膜再生机制
2019年7月5日讯/生物谷BIOON/---由R-spondin（Rspo）与Lgr家族成员结合激活的Wnt信号转导对于胃肠道干细胞更新至关重要。用幽门螺杆菌感染胃部会促进肌成纤维细胞分泌更多的Rspo，从而导致胃腺峡部中Wnt反应性Axin2+Lgr5−干细胞的增殖增加，最终导致胃腺增生。基底Lgr5+细胞也暴露于Rspo3，但是它们作出的反应仍不清楚。在一项新的研究中，来自德国的
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
Circulation Res：导入miR-294可让成体心脏细胞重获再生能力
2019年6月25日讯/生物谷BIOON/---到了成年时，心脏不再能够补充受伤或患病的细胞。因此，心脏病发作等事件可能是灾难性的，比如导致大量细胞死亡和永久性功能下降。然而，在一项新的研究中，来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院的研究人员发现，即使在严重的心脏病发作后，也有可能扭转这种损伤并恢复心脏功能。这是首次证实一种非常小的称为miR-294的RNA分子当被导入到心脏细胞中时，能够重新激活心脏
这些重磅研究，将为人类再生医学铺平道路！
2019年6月20日讯 /生物谷BIOON /——本期小编为大家带来再生医学领域的最新研究进展，与大家一起学习进步！【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI：10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细
赛诺菲/再生元IL-33抗体哮喘2期达终点 但比Dupixent逊色
日前，赛诺菲和再生元联合宣布IL-33抗体REGN3500的哮喘2期试验达到主要终点，但是单独用药的疗效在数值上比Dupixent逊色，与Dupixent联合用药的治疗效果也欠佳。REGN3500是一种全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素-33（IL-33），这种蛋白被认为在1型和2型炎症中起着关键作用。临床前研究表明，REGN3500能够阻断两种炎症中的几种标志物。在中度至重度哮喘中，新疗法可能抑制