GSK治疗杜氏营养不良症新药二期研究成功

2013年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司周二宣布公司研制的治疗杜氏营养不良症药物drisapersen二期研究达到了既定目标，在今年晚些时候即将进入三期研究。但是公司同时表示，目前的数据仍有不尽完美之处，研究人员将进一步分析这些数据以决定下一步的目标。

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。

PLoS ONE：发现新型的子宫内膜癌预后标记物miR-205

microRNAs已经被发现是基因表达的重要调控因子，它们改变基因表达的作用与癌症发生及肿瘤增殖密切相关。因此，microRNAs能够成为潜在的癌症标记物及治疗靶点。 虽然已有的证据表明了microRNAs的异常表达与子宫内膜癌有关，但是microRNAs对子宫内膜癌的预后意义有关的数据仍然有限。 近日，美国纽约州立石溪大学的研究人员做了一项关于microRNAs的研究。

2012年国家药品不良反应监测年度报告（全文）

2012年国家药品不良反应监测年度报告 为全面反映我国药品不良反应监测情况，提高安全用药水平，促进临床合理用药，依据《药品不良反应报告和监测管理办法》，国家食品药品监督管理局组织对2012年药品不良反应监测监管情况进行了总结分析，编撰本年度报告。

Lancet Oncol：Ganitumab不能改善绝经后激素受体阳性晚期乳腺癌患者的临床预后

无进展生存期和总体生存期的Kaplan-Meier曲线 胰岛素样生长因子（IGF-1和IGF-2）与胰岛素样生长因子受体（IGF-1R）结合，能促进细胞增殖和存活。Ganitumab是IgG1的单克隆抗体，能阻滞IgG1与IGF-1R结合。本文的研究人员旨在确定在激素受体阳性的局部晚期乳腺癌患者中，内分泌治疗方案中增加ganitumab的疗效和安全性。

Science：肠道微生物导致了严重的营养不良

一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示，一种叫做夸休可尔症（kwashiorkor）的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关，而不是仅仅与营养有关。这些结果表明，对世界上某些营养不良的儿童来说，仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。

PNAS：传粉物种丧失可能对植物繁殖产生不良影响

一项研究报告说，失去一种传粉物种可能对植物繁殖产生不良影响，其结果是，全球传粉物种的衰退为开花植物和农作物带来的麻烦可能比此前估计得更多。10多年以来，研究报告了诸如蜂和蝴蝶等传播花粉的物种的衰退，但是一些研究已经提示一个生态系统中的植物群落可以承受大多数传粉物种的消失。Berry J. Brosi 和Heather M. Briggs研究了即便只失去一种传粉物种是否也可能为植物繁殖带来麻烦。

英国发现前列腺癌新的预后生物标志物

2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，科学家发现了一种分子可以帮助医生确定前列腺癌病人的严重程度。前列腺癌是男性最常见的癌症，在英国提出了两种不同的类型：一种低风险的类型，可能不会引起任何症状，一种高风险的类型，需要治疗以防止它蔓延到其他地区的身体。 知道前列腺癌患者哪种类型，就能确保他们获得正确的治疗。

Cancer Res：预测前列腺癌患者预后的新生物标志物

Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症

在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。