Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果

2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。

JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率

3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。

PLoS ONE：研究人员解决急性髓系白血病（AML）预后难题

2012年10月16日 讯 /生物谷BIOON/ --当急性髓系白血病（AML）患者高表达MN1基因时，白血病病程恶化会加快，患者生存期会缩短。虽然这是一个众所周知的事实，但其中所涉及的机制还不是很清楚。近日，维克森林大学浸信会医疗中心的研究人员就此开展了相关深入研究。

Stroke：梗死体积较血管再通情况能够更好地预测卒中预后

急性缺血性卒中患者进行再通治疗是通过挽救缺血半暗带从而改善临床结果。血管再通情况经常被作为预测疾病结果的重要指标。基于此，美国匹兹堡医学中心大学卒中研究所的Tudor G Jovin博士等人进行了一项研究，研究结果在线发表在2012年11月15日的Stroke杂志上。研究结果发现：成功再通通过减少最终梗死容积改善患者的功能预后。

Neurology：重症肌无力患者血清抗体类型决定预后

如果重症肌无力(MG)患者血清肌肉特异性激酶(MuSK)抗体阳性则其症状可能更为严重，达到缓解的目标可能更难。 “临床医师在诊断与治疗重症肌无力时应该充分考虑到这些特点，”Carlo Antozzi(意大利米兰的"Carlo Besta"神经研究所基金会)和她的同事们说。大约85%的MG患者(AChR-阳性患者)中检测出MG免疫标志物抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体(AChR-阳性患者)。

RNA：乳腺癌预后的新生物标记物

罗氏药品不良反应即便属实中国也无赔偿规定

日前，瑞士制药巨头罗氏公司因隐瞒致死或副作用报告而被英国监管部门紧急调查。报道称，15年间，1.5万人可能服用其药物而死亡，6.5万人因服用其药物后可能存在副作用。报告中涉及到八款药物：乳腺癌药物阿瓦斯汀、乳腺癌药物赫赛汀、牛皮癣药物Raptiva、中风药物阿替普酶、B型肝炎药派罗欣、风湿性关节炎药托珠单抗、非何杰金氏淋巴瘤新药美罗华、肺癌药物特罗凯。

EHJ：心率或可预测卒中预后

研究人员报告称，卒中幸存者心率或可预测他们的长期预后。他们对有效避免再次脑卒中预防方案研究(PRoFESS)的分析显示心率增加会降低患者存活率。相反的，对于复发性中风患者，心率低者神经预后更好。 以前的研究表明心率与患有心血管疾病的（卒中）患者预后有关系，如高血压、心衰等。“令人兴奋的消息是现在的PRoFESS数据，已经将卒中幸存人群高心率状况作为卒中预后的影响因素之一。

HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法

2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。

Nature：营养不良相关的肠道炎症

在贫困国家中超过十亿人正在挨饿，即使在富裕国家，营养不良仍然是一个重大问题，营养不良处于世界领先的死亡原因。一百年多年来，医生们已经知道饮食中缺乏蛋白质或低水平的氨基酸会导致如腹泻、肠道发炎和其他免疫系统疾病，这可能是致命的。 然而，营养不良导致如此严重的症状的分子机制至今不甚明了。