再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状
今日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显着降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗
降脂消炎还能缓解纤维化 非酒精性脂肪肝新药达到2期临床终点
今日，NGM Biopharmaceuticals宣布，其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的主要候选药物aldafermin（NGM282），在2期临床试验第四队列的中期分析中达到了试验的主要终点，72%的患者的绝对肝脏脂肪（LFC）含量下降了至少5%。此外，多项与NASH相关的生物标志物水平也得到显着改善。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是指酒精以外其它因
科学家开发出非酒精性脂肪肝新疗法！
2019年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志The Lancet Gastroenterology & Hepatology和Hepatology上的研究报告中，来自奥地利维也纳医科大学的科学家们阐明了人工合成的胆汁酸联合活性制剂非熊去氧胆酸（nor-urso）在治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)上的疗效，原发性硬化性胆管炎是一种迄今为止无法治愈的肝脏疾病。在一项
乙肝功能性治愈新希望！强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究，多策略狙击乙肝病毒！
2019年08月31日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及一种核苷（酸）类似物（NA）。随着该研究的启动，Ar
新研究发现酒精性肝炎中肝衰竭的分子机制
西班牙纳瓦拉大学应用医学研究中心6日发布公报说，该机构研究人员与国际同行发现了在酒精性肝炎患者身上导致肝功能衰竭的分子机制，这有助于开发治疗酒精性肝炎的新药物。西班牙纳瓦拉大学与美国匹兹堡大学等机构研究人员近日在英国学术期刊《自然·通讯》上发表了相关论文。纳瓦拉大学研究人员何塞马里亚·阿尔热米在接受新华社记者采访时说，他们发现在酒精性肝炎患者的体内，一种名为“肝细胞核因子4α”的蛋白质会不正常地发
乙肝功能性治愈新希望！葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法，阻断乙肝病毒蛋白产生
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR]）、Wayliv
罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
BJP：一种新型分子或有望治疗2型糖尿病和非酒精性脂肪肝
2019年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志British Journal of Pharmacology上的研究报告中，来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通过研究发现，一种名为EPB-53的新型分子或能帮助抵御2型糖尿病和非酒精性脂肪肝。图片来源：karaacevedo013.wikidot.comFGF21激素（成纤维细胞生长因子21）是一种内分泌因子，在作为抗糖
Cell：关键蛋白有助于抑制非酒精性脂肪肝的发生
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --脂肪肝是目前尚无治疗的疾病。非酒精性脂肪性肝病伴随几种不同严重程度的肝功能障碍，其特征在于发病原因是肝细胞中脂肪的积累并且不是由高度饮酒引起的。这种疾病是发达国家中最常见的疾病之一，影响着全世界约25％的人口。最近，研究人员提出了治疗脂肪肝的可能治疗靶点——生物医学研究所（巴塞罗那IRB）的一个研究小组已经确定了一种可以防止这种疾病的因素，即蛋白质
肝病疗法elafibranor获FDA突破性疗法认定 即将进入3期临床
今日，Genfit公司宣布该公司的主打产品elafibranor获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。这些患者对熊去氧胆酸（UDCA）反应不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激动剂，在治疗PBC患者的2期临床试验中表现出积极疗效，它同时在3期临床试验中治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。PBC是