Science：在活细胞、组织和动物中进行功能性材料的基因靶向化学组装
2020年3月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员利用他们开发出的一种技术对细胞进行重编程，使得它们使用他们提供的合成材料来构建能够在体内执行功能的人工结构。相关研究结果发表在2020年3月20日的Science期刊上，论文标题为“Genetically targeted chemical assembly of
首个进行性间质性肺病(ILD)药物！勃林格多激酶激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准第三个适应症！
2020年03月10日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ofev（nintedanib，尼达尼布），用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。值得一提的是，Ofev是首个获FDA批准治疗进行性表型慢性纤维化ILD的药物，标志着该病治
Nature Genetics: ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病
近日，加拿大蒙特利尔大学等科研机构的研究人员在Nature Genetics上发表了题为“Loss of ADAMTS19 causes progressive non-syndromic heart valve disease”的文章，发现ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病。心脏瓣膜病是由于炎症、黏液性的变性、退行性变、先天性的
Mol Cancer Therap：科学家有望开发出治疗恶性进行性胆管癌的新型靶向性疗法
2020年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cancer Therapeutics上的研究报告中，来自俄亥俄州立大学医学中心的科学家们通过研究揭示了胆管癌（cholangiocarcinoma）患者如何对潜在的靶向性药物产生耐受性；在癌症进展过程中加入另外一种名为FGFR抑制剂的药物或能有效使得癌细胞对最开
再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
Nat Commun：体外合成的Aβ蛋白在结构上不同于阿尔茨海默病患者脑源性Aβ蛋白
2019年11月17日讯/生物谷BIOON/---阿尔茨海默病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，其特征在于Aβ淀粉样蛋白原纤维（也称为Aβ原纤维）和tau蛋白衍生性的神经原纤维缠结物在神经元中沉积。一些观察结果表明Aβ肽对于触发疾病发作至关重要。Aβ前体蛋白（APP）编码基因的异常重复，以及APP基因或参与app加工的酶编码基因发生的突变可导致阿尔茨海默病。Aβ肽及其相关原纤维形成的实质斑块和血
Nat Immunol：科学家在系统性红斑狼疮研究上取得重大进展！
2019年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Immunology上的研究报告中，来自埃默里大学的科学家们在自身免疫性疾病—系统性红斑狼疮（SLE，systemic lupus erythematosus）研究上取得了重大进展，相关研究结果有望揭示该病的发病原因。图片来源：Emory University在系统性红斑狼疮患者机体中，免疫系统B细胞会处于异常
Nat Biotechnol：不同实验室的HeLa细胞在遗传学和表型上存在异质性
2019年3月10日讯/生物谷BIOON/---HeLa细胞现已在世界各地的许多实验室中培养了将近70年，并且长期以来被认为是无限供应的没有发生变化的相同细胞。然而，在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院、日内瓦大学、巴塞尔大学、中国科学院、德国亚琛工业大学、德累斯顿工业大学、意大利米兰大学和美国耶鲁大学的研究人员发现HeLa细胞在不同实验室之间存在很大差异，这让人们对利用这种细胞系开展的研
Sosei进行首例实验性神经退行性药物试验
日前，日本生物医药巨头Sosei宣布，第一位受试者已服用旗下研发的药物HTL0014242，这是一种新型小分子化合物，此次试验将测试该药物减缓神经变性的能力。此次第一阶段临床研究标志着Sosei公司新的内部临床研发计划的开始，主要针对的是精神疾病和神经疾病。谷氨酸是人类神经系统中最丰富的兴奋性神经递质之一，谷氨酸信号传导和mGlu5的改变与一系列神经精神和神经退行性疾病有关。HTL00
真核生物基因组周期性竟由突变导致
2018年11月11日/生物谷BIOON/---自从21世纪初人类、小鼠和果蝇等生物的基因组序列为人所知以来，一些科学家们就已注意到由腺嘌呤（A）和胸腺嘧啶（T）组成的碱基对在基因组中的比例具有明显的周期性。事实上，在基因组中，每隔10个碱基对观察到A/T碱基对存在的几率就会增加。这种周期性与DNA缠绕核小体的方式有关。科学家们给出的解释是自然选择有利于A/T碱基的出现，这些因为这两种碱基为DNA