缓解率达97% Spark血友病基因疗法疗效佳
Spark Therapeutics今日宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病，可导致不受控制的出血。在美国，约有2万人被诊断为甲型血友病，全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中，可引起明显的疼痛，并可导致慢性肿胀、畸形、活动能力下降和长
BMS达沙替尼欧洲获批新适应症 抗击儿童白血病
最近，电影《我不是药神》火了，关于癌症药物（救命药）价格与现实之间的矛盾引发大众和行业的思考。伊马替尼，这个电影中的“格列宁”，真实姓名是格列卫，作为慢性粒细胞白血病的一线用药，成为患者眼中的“救星”。但当患者庆幸“救星”的同时，也在悲哀“望药兴叹”。作为众多医疗专家的结晶，伊马替尼是有价的，并且天价。我们在期待如同印度仿制药出现的同时，也在盼望着医学研究的前进，毕竟有药可用和用得起缺一不可。伊马
帕金森病的病因也许压根不在大脑里？
帕金森病 (Parkinson’s disease， PD)是一种神经退行性疾病。患者大脑中运动中枢的神经元逐步死亡，导致震颤和运动能力的丧失。因为PD患者的大脑神经元出现死亡，而且在大脑周围存在着血脑屏障来防止病原体侵入大脑，因此通常人们认为PD发病的源头是大脑中出现的某种异常。但是日前美国圣犹大儿童研究医院 (St. Jude Children Research Hospital) 的最新研究
进军1型糖尿病领域！阿斯利康新型降糖药Forxiga（达格列净）治疗1型糖尿病在欧盟进入正式审查
2018年03月06日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理新型降糖药Farxiga（中文品牌名：安达唐，通用名：dapagliflozin，达格列净）的上市许可变更申请（MAV），该药是一种选择性钠-葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂（SGLT2i），此次MAV寻求批准Forxiga作为胰岛素疗法的一种口服辅助治
法布里病药物Migalastat获FDA快速通道认定
9月19日，美国生物技术公司Amicus Therapeutics表示，美国FDA已经授予公司在研口服精准治疗药物Migalastat用于治疗具有易感型遗传突变的法布里病（约占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位。快速通道路径旨在加速那些对严重或威胁生命疾病的治疗具有临床潜力，以及那些已有的临床或非临床研究数据显示有潜力满足临床未满足的治疗需求的药物或生物制品的开发及审评过程
诺华重磅银屑病药物疗效持久达5年
今日，诺华（Novartis）宣布了一项3期临床试验的结果，作为同类首个（first-in-class）全人源化白细胞介素17A（IL-17A）抑制剂，Cosentyx（secukinumab）能给中重度斑块性银屑病患者提供长达5年的持续皮肤清洁疗效。这些结果首次在第26届欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上公布。银屑病是一种常见的非传染性的自身免疫性疾病，影响了全球范围内超过1.2
分析绘图能力可诊断帕金森病 准确率达93％
帕金森病又称特发性帕金森病(idiopathic Parkinson’s disease，PD)，简称Parkinson病，也称为震颤麻痹(paralysis agitans，shaking palsy)，是中老年人常见的神经系统变性疾病，也是中老年人最常见的锥体外系疾病。帕金森病多见于中老年，呈隐袭性发病，50岁以上的患者占总患病人数的90%以上，慢性进展性病程，5～8年后约半数患者
TG 白血病联合疗法试验达主要终点 希望可通过 FDA 快速审批
TG 药业的美立替康与 AbbVie 的 Imbruvica（拉铁尼伯）联合应用试验，已在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者的 3 期研究中达到主要终点，该药物获准进入了 FDA 加速审批流程。今日上午发布的顶线数据表明，美立替康和
罕见病新药递送！英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold
Galafold是一种口服小分子药物，可结合并帮助α-半乳糖苷酶A（alpha-gal A）正确折叠，改善其功能。
ASH 2016：艾伯维突破性抗癌药Imbruvica治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）总缓解率达67%
Imbruvica是一种首创的BTK抑制剂，在美国已获批6个适应症，并已斩获多个突破性药物资格、优先审查资格、孤儿药地位。