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Mol Ther:科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法

来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法,其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。

2023-07-07

NEJM:罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗

该论文报道了两个特殊病例,研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素(Leptin)的基因出现突变,导致了他们贪食和肥胖,研究团队通过美曲普汀(Metreleptin)结合饮食和锻炼,

2023-06-20

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23

2023生物技术公司TOP25榜单出炉,诺和诺德持续登顶、中国4家公司上榜

根据国外生物技术网站 GEN 的报道,过去一年,生物技术上市公司的综合市值飙升 17%,大多数大型上市公司价值不断增加,生物制药上市公司的表现逐年优于标普 500 指数。

2023-07-10

华大智造携手Xpress Genomics,深化高通量全长单细胞RNA测序技术合作

近日,华大智造宣布与瑞典高通量全长单细胞技术公司Xpress Genomics达成合作伙伴关系。本次合作旨在通过将Xpress Genomics独有的单细胞RNA测序技术与华大智造创新的自动化和测序技

2023-06-14

患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

ACS Nano:科学家开发出一种能直接测定HIV病毒载量的新型数字检测技术

来自宾夕法尼亚州立大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种时间和成本效益较高的数字检测手段,其或能直接测定患者一滴血液中是否存在HIV病毒。

2023-07-03

Diabetic Med:科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现

来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现,12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达,而这在老年患者机体中或许并不会发生。

2023-07-18

Nature Medicine:吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果

总的来说,该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究,也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。

2023-07-26

蔡宇伽团队Cell子刊特邀述评:细菌分子注射器技术与药物递送

总的来说,这项研究将PVC设计成一个分子注射器系统,可以很容易地重新编程以携带感兴趣的蛋白质有效载荷并靶向特定的细胞类型,为多种研究和应用领域提供蛋白质递送的新工具。

2023-06-16