首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著↓血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
2021-07-31
Advanced Healthcare Materials：无线电刺激响应型神经支架方面取得进展
神经退行性疾病的主要特点是神经元退化或死亡，导致神经系统功能障碍，进而影响运动和记忆能力。干细胞治疗为神经退行性疾病的治疗提供了有效途径，通过诱导干细胞分化为神经元，修复或替代受损缺失的神经元，可促进缺失功能恢复。细胞电活动在早期神经元发育和迁移以及干细胞增殖和分化过程中起重要作用，通过电刺激可调节干细胞的分化，实现神经突起的定向生长
2021-07-22
：极性响应的比例型荧光探针用于铁死亡中脂滴和细胞核变化的监测
细胞铁死亡是一种与人类疾病息息相关的细胞死亡方式，目前发现的与细胞铁死亡相关的疾病就包括了癌症，神经性疾病，器官衰竭、免疫系统疾病等。铁死亡是由铁离子依赖的脂质过氧化物过度累积而导致的一种细胞死亡方式，在细胞形态、生物学特征和机制调控中具有独特特征并明显区别于细胞凋亡。脂质代谢在铁死亡发生过程中发挥着重要作用，ROS相关的脂质过氧化积累会影响脂滴等亚细胞器的
2021-07-25
罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
2021-07-29
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
2021-07-22
儿童2型糖尿病新药！美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂!
Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。
2021-07-24
