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Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

PLoS Pathog:新研究揭示遗传跳跃与病毒如何在无声中变异成全球威胁,新发现40种未知套式病毒

病毒研究仍处于相对初级阶段。人们只知道自然界中所有病毒的一小部分,尤其是那些会导致人类、家畜和农作物生病的病毒。因此,这种新方法有望使人们对天然病毒库的了解实现质的飞跃。

2024-06-03

利用表观遗传学治疗癌症,剑桥分拆公司获辉瑞投资2500万美元

日前,英国生物技术公司 CellCentric 宣布 FDA 已授予其治疗多发性骨髓瘤药物孤儿药资格。今日,该公司表示

2023-07-14

科研人员创建快速高效植物遗传转化方法

目前,RAPID方法已应用于甘薯、马铃薯、厚藤等无性繁殖的经济作物或资源植物。

2024-02-10

科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP

iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性,为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具,有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。

2023-10-13

研究揭示锐目猎犬的群体历史及擅长奔跑的遗传机制

研究发现,在全基因组选择信号扫描中,尽管不同地区的锐目猎犬受正选择基因列表有很大不同,但锐目猎犬位于ESR1基因的chr1:g.42,177,149 T>C的突变频率均显著高于它们的背景群体。

2023-09-19

复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要性

CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。

2024-05-06

Cell | 综述:解密复杂性状的遗传与分子基础

稀有变异的研究不仅拓宽了我们对遗传多样性的认识,也为遗传疾病的预防、诊断和治疗开辟了新的途径。

2024-03-09

Nat Cell Biol:揭示特殊基因KDM6A在人类小细胞肺癌亚型可塑性的表观遗传调节中的重要作用

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR/Cas9技术制造出了一种特殊的小细胞肺癌小鼠模型,其要么能表达KDM6A (KDM6A-WT)要么能表现为KDM6A的失活。

2023-08-23

中国医学科学院研究者揭示了针对胍基乙酸铵代谢和表观遗传调控机制的潜在治疗策略

胰腺导管腺癌(PDAC)是一种高度恶性的消化系统肿瘤,占胰腺外分泌恶性肿瘤的85%以上。只有大约10%的确诊PDAC患者有资格接受根治性切除,而大多数患者被诊断为晚期疾病。

2023-07-13