Blood：提高脐带血来源的造血干细胞移植成功率的新药物
2013年10月23日讯 /生物谷BIOON/--最近在Blood杂志上，波士顿儿童医院Leonard Zon医学博士报告了他们所发现的新药物的安全性试验结果。 斑马鱼是一个非常好的系统，用于评估潜在药物，Zon说，当你发现一个新的治疗方案，并将来进入临床治疗患者，这是一个相当了不起的感觉。
Lancet：血氧测定仪可早期筛查新生儿先天性心脏病
发表在最近出版的《柳叶刀》期刊上的一项研究报告称，一种普遍用来监测血氧的便宜、简易仪器，有助于拯救患有先天性心脏缺损新生儿的生命。血氧测定仪是一种固定在手指或脚趾上的小型仪器，能立即测出动脉血红素浓度。 在所有新生儿死亡病例中，死于先天性心脏病的比例在3%至7.5%之间，不过，手术能大幅提高存活率，尤其是在疾病发生早期就检测到。
伟伦公司的iExaminer使远程眼检成像成为可能
伟伦公司的iExaminer使远程眼检成像成为可能，并有助于提高患者相关知识和依从性 纽约州SKANEATELES FALLS--(美国商业资讯)-伟伦公司(Welch Allyn)是一家专长于提高患者疗效的全球领先医疗器械制造商，该公司今日宣布，已利用医生现已掌握的先进眼科技术创造出了伟伦iExaminerTM--一款由硬件适配器和匹配软件组成的产品...
Diabetes Care：胰腺次全切除术对先天高胰岛素血症益处不定
12月21日，Diabetes care杂志在线发表的一项随机、平行组设计研究"Glucose Metabolism in 105 Children and Adolescents After Pancreatectomy for Congenital Hyperinsulinism"显示，局限性手术可使局灶性先天性高胰岛素血症患者不发生低血糖...
Sci Transl Med：新生儿粘多糖贮积症I型（MPS I）筛检的必要性
一项在犬类身上做的新的研究报告说，在出生的时候进行酶替代疗法可制止几乎所有的与一种罕见的遗传性疾病有关的问题。 这些发现凸显了对新生儿进行粘多糖贮积症I型这种疾病（或称MPS I）进行筛检的必要性，因为这是改善患者生活的最有效的方法。 该研究第一次显示，用酶替代疗法治疗MPS I可显著减少心脏、骨骼和脑部的疾病症状；它可能会给罹患类似遗传性疾病患者的输送酶的方法的改善。
迈兰公司上市治疗血胆脂醇过多药物非诺贝特胶囊
迈兰医药公司推出非诺贝特胶囊，共有43mg和130mg两种规格。 Fenofibrate胶囊是Lupin Atlantis公司的Antara胶囊的仿制药，用于辅助成年血胆脂醇过多患者。另外非诺贝特胶囊对高甘油酸酯血症患者也有帮助。
Aegerion高胆固醇血症新药Lojuxta获EMA批准
2013年8月5日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Aegerion制药今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准将Lojuxta（lomitapide）硬胶囊作为低脂肪饮食及其他降脂药用产品的一种辅助药物，用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的治疗。
Mol & Cellular Proteo：一滴血便可检测出乳腺癌的新技术
数年来，科学家一直在寻找开发基于癌胚抗原（CEA）存在情况下的血液检测癌症的方法，CEA是一种癌症识别的蛋白质标记物，这种标记物在正常人的体内也存在，而且其浓度因人和人之间的遗传背景、生活方式而异，而且，目前我们并不能在健康人群和癌症患者之间建立一种精确的检测途径。
AJHG：新型遗传测序技术或可帮助科学家开发出先天性高胰岛素血症的新疗法
2012年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性的高胰岛素血症是一种遗传病症，是由于个体处于婴儿期其胰腺分泌了过多的胰岛素导致的病症，在50，000个新生儿中大约影响1一个新生儿的健康，而且在某些病症中，需要进行外科手术遗传全部或者部分胰腺才能够治疗该疾病。
：修饰脂质体可跨越血脊髓屏障及血脑屏障
研究表明，单纯脂质体通过静脉注射后，仅有少量可以穿过血脑屏障。跨膜肽修饰的脂质体可以携带药物治疗颅内感染，同时经聚乙二醇修饰增加了其稳定性，并可以更长时间的存在于体循环中。