百健Spinraza获欧盟批准，成欧洲首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）的治疗，这是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物 CK-212
百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spin
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，
【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。
JCI：通过阻断sumo化修饰途径治疗脊髓性肌萎缩症新策略
近日，临床医学类杂志Journal of Clinical Investigation 在线发表了密歇根大学Jason P. Chua等人关于多聚谷氨酰胺雄激素受体导致脊髓型肌肉萎缩症（SBMA）的最新研究成果。
PNAS：研究表明肌萎缩性侧索硬化症是一种蛋白疾病
2014年10月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日研究发现，研究人员运用一项技术来说明个体蛋白微弱的改变，康奈尔大学化学研究人员已经发现了新的引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因。ALS是一种复杂的神经退行性疾病，