辉瑞tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病III期临床获得成功
2018年03月31日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，实验性药物tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病（TTR-CM）的一项III期临床研究ATTR-ACT达到了主要终点。ATTR-ACT研究旨在评估tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的临床预后。该研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究，共入组了441例患者，包括变异型或遗传型T
心肌病新药2期结果全部积极 将进入3期
开发遗传性心血管疾病疗法的生物医药公司MyoKardia近日公布了在研新药mavacamten在症状性、梗阻性肥厚性心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，oHCM）2期临床研究PIONEER-HCM中的全部积极结果。本次的结果包括低剂量患者队列（队列B）的数据。根据美国心脏协会（AHA），肥厚性心肌病是一种很常
Nat Commun：如何解决肥胖相关心肌病？看专家怎么说
2017年9月11日讯 /生物谷BIOON/ —肥胖是导致2型糖尿病发生的重要因素，而近些年肥胖在全世界范围内流行，据估算全球有超过11亿成年人处于超重状态，其中有三亿多人已经达到肥胖的水平。相比于同年龄的非糖尿病人群，糖尿病患者发生心衰的风险几乎增加了三倍，而以胰岛素抵抗、ROS积累、凋亡和收缩功能恶化为特征的代谢性心肌病则是导致心衰发生的一种早期疾病。这些异常的出现都与线粒体功能失调有关。虽然
西京医院国际首创肥厚型心肌病精准微创治疗
在跳动的心脏上，不开刀，通过超声引导射频针，就可以精准治疗肥厚型心肌病。日前，第四军医大学西京医院超声医学科牵头联合心脏外科、心脏内科、麻醉科等学科，采用国际首创超声引导下不开胸经心尖室间隔射频消融术
Nature子刊：利用pNaKtide降低氧化应激或有助治疗尿毒症心肌病
在一项新的研究中，研究人员针对最近发现的Na/K泵（sodium-potassium pump）的信号转导功能进一步开展研究，鉴定出这一发现的一项重要的应用，从而可能潜在地导致人们开发出治疗肾脏疾病患者的新疗法。
Science：证实药物MYK-461可阻止和逆转肥厚性心肌病
MyoKardia公司证实作为该公司的候选先导药物，MYK-461能够预防和逆转多种肥厚性心肌病模式基因突变小鼠的疾病发展。
Science：线粒体缺失和扩张型心肌病发病的分子关联
心脏细胞中关键线粒体过程的缺失会引发一种扩张型心肌病，这常常会引发患者出现心脏病及早产儿死亡，近日一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自西班牙和的科学家通过研究发现了蛋白质YME1在线粒体的数量、类型和形状中的作用，研究者指出，该蛋白质的缺失会诱发心脏病患者出现典型的代谢性缺陷，而且基于饮食的代谢性策略足以帮助纠正心脏功能，从而为开发治疗心脏疾病的新型疗法提供希望。
PNAS:科学家发现可预防心室性心肌病猝死药物
致心律失常右心室心肌病（ARVC）是一种选择性发生在右心室的疾病，可导致心脏衰竭和猝死。该病病因并不十分明确，但约50%的患者是由于遗传缺陷导致。近日，来自英国牛津大学的Xin Lu研究团队发现p53抑制剂iASPP可以预防ARVC诱发的猝死。
Nature：心脏血管生成失衡导致围产期心肌病
在尼日利亚和海地等国家，围产期心肌症（Peripartum cardiomyopathy，PPCM）影响着0.33‰-0.33%的怀孕女性。该疾病在怀孕的最后一个月或坐月子的前五个月会出现心脏收缩的心力衰竭等症状。虽然近一半的患者在坐月子期间可能会恢复心脏功能，但也有很多的病人发展为慢性心力衰竭，最终只好心脏移植或走向死亡。
JCI：FoxO1转录因子或成糖尿病性心肌病治疗新靶标
糖尿病性心肌病是指发生在糖尿病中，不能用高血压病、冠心病、心脏瓣膜病及其他心脏病来解释的心肌疾病。心肌壁内微血管病变、血管周边间质纤维化可能是产生糖尿病心肌病（Diabetic Cardiomyopathy）的原因。 该病在代谢紊乱及微血管病变之基础上引发心肌广泛灶性坏死，出现亚临床的心功能异常，最终进展为心力衰竭、心律失常及心源性休克，重症患者甚至猝死。