Science子刊：心脏球形干细胞移植有望治疗扩张型心肌病，并揭示这种疗法的作用机制
2021年1月17日讯/生物谷BIOON/---扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）是一种由心肌衰弱引起的影响心室的疾病。如果任其发展，DCM可导致心力衰竭和死亡，尤其是儿童。目前，唯一的治疗方法是心脏移植，但这也有其自身的挑战：漫长的等待时间以确保合适的供体心脏、器官排斥的可能性、漫长的住院和恢复时间等等。近几十年来，干细
中国科学家揭示肥胖性心肌病线粒体自噬调控新机制
肥胖已成为全世界范围的流行病。肥胖的发病率不断增长，并且被认为是癌症等慢性病和死亡率升高的主要危险因素。大量研究表明肥胖与心血管疾病关系密切，特别是冠心病、心衰和房颤。肥胖也与心肌肥厚、心室功能障碍和舒张顺应性降低的发生发展有关。目前针对肥胖性心肌病缺乏有效的药物治疗手段，寻找有针对性的防治靶点一直是医学界关注的重要课题。线粒体自噬蛋白FUNDC
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
MyoKardia创新心肌病口服靶向疗法达到所有3期临床终点
今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
J Phy：多重机制导致肥厚型心脏病的发生
2019年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --肥厚型心肌病会在剧烈运动中意外的发生，并且有致病的风险。根据最近发表的一项研究，研究人员认为，多达300种突变可以单独导致心脏扩大，使其易受压力。“我们的工作表明，关于这些突变如何导致心脏扩大和疾病扩散，其中的机制并不简单。它可能是多种机制，可能取决于突变的位置发现在蛋白质或它对蛋白质的作用。”作者说道。（图片来源：Www.pixabay.com）
全球首个罕见心肌病药物！辉瑞tafamidis在美国进入优先审查
2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的新药申请（NDA）。基于2种类型的tafamidis（葡甲胺盐和游离酸），辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是，tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物，ATTR-
Circulation：基因编辑有助于治疗家族性心肌病
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前，一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚，可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中，患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异，该基因与此类心脏病的发生有关。（图片来源：www.pixabay.com）由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru
辉瑞公布tafamidis III期临床亚组疗效数据，或成全球首个罕见心肌病药物
2018年09月21日/生物谷BIOON/--制药巨头辉瑞（Pfizer）近日在2018年美国心衰学会（HFSA）年度科学会议上公布了实验性药物tafamidis在III期临床研究ATTR-ACT中治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）横跨野生型、遗传型、纽约心脏协会（NYHA）亚组患者疗效方面的进一步细节。值得一提的是，tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗
辉瑞心肌病新药公布3期结果 显著降低全因死亡率
辉瑞公司（Pfizer）公布了tafamidis在3期转甲状腺素心肌病（ATTR-ACT）研究中的初步结果。研究显示，在野生型或突变（遗传性）转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中，tafamidis与安慰剂相比，在30个月内显着降低了全因死亡率和心血管相关住院频率的等级组合（P = 0.0006）。该研究结果在德国慕尼黑举行的2018年ESC大会上公布，同