梯瓦罕见病药物SD-809获得FDA突破性药物认证
最近，梯瓦（Teva）开发的罕见病药物SD-809被FDA授予突破性药物认证，此前这种药物已经被提交FDA用于治疗亨丁顿症，而此次公司希望未来这种药物的治疗范围能够扩大到另一种罕见病迟发性运动障碍症上。
Shire59亿美元收购Dyax 罕见病领域谁能匹敌？
事实上，无论是收购Baxalta还是Dyax，Shire公司的目的并不仅仅是一两种新药，其目光始终放在一个巨大无比的市场——罕见病药物市场。
新技术试管婴儿“躲过”遗传病
借助多重退火环状循环扩增法以及新一代基因组测序技术，研究团队成功选出利用体外受精得到的一个染色体正常且不携带该致病基因的胚胎并移植。2014年9月19日，世界首例借助这项技术出生的宝宝在北医三院诞生。
Shire罕见病领域并购不气馁，欲另寻它路
英国制药公司Shire自今年8月份报价300亿美元收购美国Baxalta失败后，仍然在努力寻求收购Baxalta，并且还在寻找其他孤儿药领域收购对象，坚实壮大公司在孤儿药领域的地位。
Nat Commun：染色体混乱或将引发罕见白血病发生
近日，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究发现，一种成熟T细胞的恶性白血病—塞扎里综合征（Sezary syndrome，SS）在分子水平上远比想象中复杂得多，由于塞扎里综合征的预后较差而且靶向疗法选择有限，因此治疗该疾病急需新型的疗法，本文研究中研究人员揭开了这种癌症的复杂的基因组蓝图，或为后期开发新型个体化疗法提供思路，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。
2015第四届中国罕见病高峰论坛在北京开幕
9月18日，由罕见病发展中心（CORD）主办，同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。
这是最坏的时代，也是最好的时代——第四届中国罕见病高峰论坛开幕发言
这是最坏的时代，人类已知的7000种罕见病，科学家对它们的了解还很少，这是最坏的时代，中国目前还没有国家层面的罕见病定义，
