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天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%

“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”

2023-08-21

Cell:研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测,建立起基于三级结构的蛋白聚类方法,并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系,开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋

2023-07-03

Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑

研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度

2023-01-12

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

新型碱基编辑器Td-CBE开发成功

Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器,为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时,Detect-seq作为一种平台技术,可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助

2022-11-28

Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法

单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。

2023-04-11

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23