UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
RNAi治疗高甘油三酯！美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
RNAi治疗高甘油三酯！Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药
2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布，评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）是一家致力于罕见病新药研发的瑞典制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。在欧盟，Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的U
美国FDA批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月以下尿素循环障碍（UCD）婴儿
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于研究、开发和商业化创新药物用于治疗罕见病和风湿性疾病的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将
Nat Commun：研究揭示磷脂合成关键蛋白甘油3-磷酸脂酰转移酶的作用机制
近日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所李典范研究组、上海科技大学赵素文研究组合作，最新研究成果以Structural insights into the committed step of bacterial phospholipid biosynthesis为题，发表在Nature Communications上。研究解析了PlsY蛋白与底物、产物的共结晶高分辨
科学家发现诱发机体血液甘油三酯水平升高的原因
高甘油三酯血症患者通常都会被告知应当改变其饮食方式并且减肥，但高脂肪饮食或许并不是每个人患上高甘油三酯血症的原因。近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自加州大学洛
降甘油三酯创新药3期临床效果显著
今日，Akcea Therapeutics与Ionis Pharmaceuticals传来喜讯。由这两家公司研发的新药volanesorsen在3期临床试验中达到了主要临床终点，患者体内的甘油三酯水平得到了显着降低。Volanesorsen是一种在研新药，旨在治疗
NEJM：新型实验性药物或可有效降低机体甘油三酯水平
日前来自加利福尼亚大学的科学家通过研究开发出了一种名为ISIS 304801的实验性药物，该药物可以有效降低高达71%比例的甘油三酯，相关研究已发表于国际著名杂志the New England Journal of Medicine上。