Science子刊:利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝,有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中,研究人员发现,他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元(即受雷特综合征影响的神经元)中的MECP2正常拷贝,而且这可以有效恢复神经元功能。
2023-02-16
乔治·丘奇创造首个人类卵巢类器官,可支持卵子成熟,为治疗不孕症/卵巢癌等生殖系统疾病开辟新道路
Gameto 公司希望通过重编程技术减缓卵巢的衰老速度,将其与肝脏、大脑或皮肤等其他器官的衰老速度同步,从而改善辅助生殖结果、测试和开发治疗卵巢疾病的药物、降低更年期医疗负担。
2023-02-24
改良阿特金斯饮食配合药物治疗,使耐药性癫痫发作显著减少的患者比例提升近10倍
该项随机临床试验结果表明MAD能够显著的降低耐药性癫痫患者的癫痫发作频率。需要将来的研究进一步探究与MAD相关的神经生理学和遗传学标志物,为MAD用于耐药性癫痫的治疗提供更加有力的支持。
2023-02-01
Cytiva 助力奥锐特建设千克级Oligo FlexFactory产线,加速小核酸药物商业化发展
凭借其对疾病遗传物质(DNA/RNA)靶点的直接作用,小核酸药物提供了更高的疾病靶向成药性,具有高特异性和长药效的优势,在肿瘤、中枢神经系统、传染病和遗传疾病等治疗领域潜力无限。
2023-01-04
Sci Transl Med:科学家有望利用人工智能技术引导的个体化药物组合策略来治疗人类复发性/难治性非霍奇金淋巴瘤
来自新加坡国立大学等机构的科学家们通过研究开发了一种人工智能(AI)平台,其或能识别出患者特定的药物组合来帮助治疗淋巴瘤复发的患者。
2023-01-11
惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(iB-NHL)新药!PI3Kδ抑制剂zandelisib:客观缓解率(ORR)75.4%!
zandelisib是一种口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂,具有差异化特征。
2022-11-24
诺奖得主最新Nature论文:迄今最大尼安德特人遗传学研究,绘制尼安德特人全家福
研究团队提出,这些发现最好的解释是一个小规模的社群(约20名个体),其中60%或以上的女性来自其他群体,加入其伴侣的家庭,而男性则留在原社群。
2022-10-21