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丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-02-19

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!

somatrogon具有延长的半衰期,每周注射一次,可显著降低治疗负担,提高治疗依从性。

2022-02-16

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)在欧盟获批!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,由维昇药业在中国开发。

2022-01-15

BJN:维生素B12的缺乏或会增加机体患抑郁的风险

来自都柏林圣三一学院等机构的科学家们通过进行爱尔兰老龄化纵向研究(TILDA),分析了机体叶酸和维生素B12的状态与社区居住的老年人抑郁症症状更大的流行率之间的关联。相关研究结果表明,较低水平的维生素B12或与抑郁症症状有关,但叶酸似乎与抑郁症的发生没有关联。这项研究结果或能为老年人、公共卫生和政策制定者提供相关信息,以便更好地理解如何识别出风险并采取保护措

2022-01-07

Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市:首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

2021-10-21

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)美国上市,中国处于3期临床!

Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素,维昇药业正在中国开展3期临床试验。

2021-10-17

Biol Psych:母源性维生素D的缺乏或与后代自闭谱系障碍风险增加直接相关

来自图尔库大学等机构的科学家们通过研究发现,相比孕期机体维生素D水平充足的女性而言,孕期母源性维生素D的缺乏或与后代ASD发病风险增加44%直接相关。

2021-10-31

欧盟授予ganaxolone加速评估:治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作!

ganaxolone是一种GABAA受体阳性变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2021-08-28