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宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

JEM:结直肠癌或能拦截一类特殊的酶类基序突变从而促进癌症进展

来自北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心等机构的科学家们深入研究了底物中酶类识别基序的突变,其或能真实地反映酶类的功能,并有望帮助寻找开发新型癌症疗法的靶点或方向。

2023-07-09

Cancer Cell:环状RNA的新功能,诱导DNA突变并促进癌症发生

该研究发现,许多人体内的特定环状RNA(circRNA)可以附着在细胞DNA上,形成环状RNA-DNA杂合体(circR Loop),进而导致DNA突变,诱导癌症发生。

2023-06-12

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

Pharmaceutics:科学家开发出利用血液样本就能识别出人类脑瘤的新型创技术

来自托木斯克州立大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种能诊断神经胶质瘤(glioma)的新型无创方法。

2023-06-25

Nature子刊:揭示突变的TG2酶促进前列腺癌进展和扩散机制

在一项新的研究中,来自英国诺丁汉特伦特大学的研究人员确定了一种特定的酶如何在使前列腺癌变得更具侵袭性和更难治疗方面发挥关键作用。他们发现这种在身体的许多细胞中含量丰富的称为转谷氨酰胺酶2(transg

2023-06-30

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

哈佛团队揭示肺癌靶向药介导部分癌细胞基因加速突变的关键机制

研究者们发现,各种治疗NSCLC时常用的酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)类靶向药,会诱导DTPs高表达APOBEC3A,而它会促进癌细胞的DNA双链断裂增多,使癌细胞基因组更不稳定,更可能“进化出”耐药突

2023-07-07

Cell Discov | 厦门大学袁权/夏宁邵/张雅丽等发现奥密克戎变异株中进化的刺突突变有助于逃避突破性感染获得的抗体

SARS-CoV-2不可避免地向更强大的繁殖方向发展。在群体免疫时代,允许SARS-CoV-2绕过疫苗接种或感染获得的免疫力的突变可能对改善病毒传播适应性至关重要。然而,逃避突变是如何驱动进化的还有待

2023-08-25

洪佳旭/程云合作开发新型全小分子水凝胶,治疗眼角膜病毒感染

该研究开发了由更昔洛韦(GCV)、2′-脱氧鸟苷(dG)和钾离子(K+)共组装而成的超分子水凝胶——dG/GCV水凝胶(DG胶),在原发性和复发性单纯疱疹性角膜炎(HSK)模型中广泛验证了其抗HSV-

2023-04-13