罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
渤健公布Spinraza治疗症状前SMA数据 96%患者可辅助行走
渤健近日公布了NURTURE研究的最新结果，这是迄今为止针对脊髓性肌萎缩症（SMA）症状前患者进行的时间最长的一项研究，将改变对Spinraza（nusinersen）早期治疗的期望。数据表明，在基因诊断为SMA的婴儿中，早期和持续使用Spinraza治疗长达4.8年，获得了前所未有的生存率（100%），没有一例患者需要永久性通气。与疾病自然病程相比，患者在
辉瑞在研口服GLP-1R激动剂早期数据出炉 可有效减轻体重和血糖
默沙东和辉瑞近日在美国糖尿病协会（ADA）第80届科学会议上联合公布了心血管（CV）预后III期VERTIS CV试验的结果。数据显示，在2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者中，联合背景标准护理治疗，Steglatro（ertugliflozin，埃格列净）与安慰剂相比在主要不良心血管事件（MACE）方面显示出非劣效性，达到了研究的
降糖药治疗心力衰竭：勃林格/礼来SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)III期EMPERIAL项目数据！
2020年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟近日公布了SGLT2抑制剂类降糖药Jardiance（中文商品名：欧唐静®，通用名：empagliflozin，恩格列净）心力衰竭III期EMPERIAL项目的完整数据。该项目包括2项III期临床试验EMPERIAL-Reduced和EMPERIAL-Preserved
拒绝篡改数据却遭解雇 美科学家上线新平台用事实打脸谎言
美国媒体NBC旗下的《12新闻》6月11日报道，一名名叫丽贝卡·琼斯的科学家，此前因拒绝改动新冠肺炎疫情数据而被地方政府开除。但事后，琼斯独自创设了一个名为“佛州新冠社区行动网”的网站，并号召当地民众将疫情数据直接发布到该网站上，以此保证信息的真实准确及公开透明。报道称，琼斯表示：“该网站体现了疫情的最新的、且此前被佛州政府隐瞒的、或向大众设限的
涉及COVID-19研究的一篇Lancet论文和一篇NEJM论文因数据问题惨遭撤回
2020年6月13日讯/生物谷BIOON/---2020年5月发表在Lancet期刊上的一项大规模研究（下称Lancet研究）导致羟氯喹临床测试暂时停止。然而，在该期刊对这项研究提出质疑后，2020年6月3日，世界卫生组织（WHO）宣布恢复针对这种药物的临床试验。该医学期刊对一项关于羟氯喹和氯喹的大规模研究发表了“表示关切（expression of con
诺华Cosentyx治疗中轴型脊柱关节炎长期数据出炉
6月4日，诺华宣布了为期52周的3期临床试验PREVENT的积极结果，数据显示出Cosenty（Secukinumab，司库奇尤单抗，俗称"苏金单抗"）对中轴型脊柱关节炎（axSpA）患者具有实质性、持续性获益。PREVENT是一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究，旨在评估Cosentyx治疗活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）的
Blueprint公布RET抑制剂pralsetinib最新研究数据
日前，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines公布了其正在开展的评估靶向抗癌药pralsetinib的ARROW临床研究的最新数据，在该研究中，pralsetinib被用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌、以及其它实体肿瘤患者。注册研究的初步数据显示，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中表现出了强大且持
蛋白降解疗法：首批临床疗效数据带来什么启示？
通过降解特定蛋白治疗疾病的蛋白降解疗法是近年来广受关注的研发领域。日前，罗氏（Roche）与Vividion Therapeutics公司刚刚达成一项数十亿美元的研发协议，利用Vividion公司的蛋白质组学筛选平台和小分子数据库，开发创新蛋白降解疗法。上周，专注于开发蛋白降解疗法的Monte Rosa Therapeutics公司也脱颖而出，完成数额为32
艾伯维更新Rinvoq治疗RA三期临床长期数据
艾伯维近日公布了口服JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）治疗类风湿性关节炎（RA）新的长期结果：来自两项III期临床SELECT-COMPARE（Rinvoq 15mg联合甲氨蝶呤[MTX]）和SELECT-MONOTHERAPY（Rinvoq 15mg和30mg）的数据显示，每日一次口服Rinvoq治疗72周和84周持续改善RA