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苯丙酮尿信使核糖核酸替代疗法的研究进展

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的,PAH基因编码一种肝酶,负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。

2022-06-02

欧唐静®(恩格列净片)新适应在华获批,用于治疗射血分数降低的成人心力衰竭

欧唐静®于2017年首次在中国市场获批,用于治疗成人2型糖尿病患者。

2022-06-10

PNAS:操纵miRNA-137有助治疗失眠和嗜睡

当我们添加IL-13时,它会影响到miR-137,从而也影响到体内的食欲素水平。

2022-05-05

Front Nutr:摄入蔓越莓或能改善机体大脑的记忆并帮助抵御痴呆的发生

来自英国东安格利亚大学等机构的科学家们通过研究发现,将蔓越莓(cranberries)加入到日常饮食中或许能改善机体的记忆和大脑功能,并能帮助降低机体有害胆固醇的水平。

2022-05-30

出院两年后,仍有一半人有后遗,我国学者发布最长时间新冠后遗跟踪研究

2年时,这些新冠康复患者的健康状况明显低于普通人群,迫切需要探索后遗症的发病机制,并制定有效的干预措施以降低后遗症的风险。

2022-05-15

首个酸性鞘磷脂缺乏(ASMD)药物!赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

Xenpozyme于今年3月获日本批准,是第一个治疗ASMD的药物。

2022-05-27

脊髓性肌萎缩(SMA)首个口服药!美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰):治疗2个月以下的症状前婴儿!

Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人,治疗SMA。

2022-05-31

为何「试管婴儿」成年后更易获得幸福?

 辅助生殖技术(Assisted Reproductive Technology,ART)指采用医疗辅助手段使不育夫妇妊娠的技术,主要包括人工授精(Artificial Insemination,AI)和体外受精-胚胎移植(In Vitro Fertilization and Embryo Transfer,IVF-ET)及其衍生技术两大类。自19

2022-04-01

美国FDA批准诺华Kymriah新适应:治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!

Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法,已获批3个适应症。

2022-05-30