UCSF发现激动素能够应用于治疗帕金森症
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --来自加州大学旧金山分校的研究人员发现一种在化妆品中很常见的成分--激动素可能能用于治疗帕金森症。研究人员发现这种化学物质能够通过改变一种名为PINK1酶突变型分泌水平来使趋于死亡的神经细胞恢复正常。PINK1酶突变后无法正常表达而导致神经细胞线粒体损伤进而导致神经细胞死亡并最终引发帕金森症。
约翰霍普金斯大学和NIH发现能够治疗唐氏综合症药物成分
2013年9月9日讯 /生物谷BIOON/ --来自约翰霍普金斯大学医学院和美国国家健康中心的研究人员最近发现了一种新的药物成份能够恢复唐氏综合症小鼠的学习缺陷。唐氏综合症又叫21三体综合症，是由于细胞中出现3条21号染色体所致。一般患有这种症状患者的身体症状可以被缓解甚至治愈，但是目前还没有有效方法来恢复患者的学习认知能力。
PNAS：唐氏综合症神经元间突触减少
2013年5月27日讯 /生物谷BIOON/--唐氏综合症是智力残疾最常见的遗传形式之一，由染色体产生额外副本引发。患有唐氏综合症的人会出现智慧难等问题，科学家们无法确定额外的染色体为何会引起如此广泛的影响。 由Wisconsin-Madison大学Waisman中心神经学家Anita Bhattacharyya领导完成发表在5月27的PNAS杂志上的一项新研究中取得了重大突破。
：帕金森症研究获突破性成果
近日，英国皇家学会《开放生物学》（Open Biology）杂志发表帕金森症研究新发现，该成果向发现帕金森症病因又迈进了一步。 英国帕金森症患者近12万人，病因研究方面始终未获突破进展，目前仍没有治疗方法。虽然科学家已发现为PINK1蛋白合成指定密码的某个基因的突变导致了帕金森症，但仍不清楚该基因突变是如何引起病变的。 此次研究的突破在于科学家首次发现了测量PINK1活动的方法。
Tonix公司TNX-102治疗纤维肌痛综合症完成PK研究
Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学（PK）的研究，这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者，随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的，在患者空腹下服用口服的TNX-102后，对其血液中环苯扎林含量进行了测定。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
英国非营利组织资助新帕金森症药物靶点搜寻
2013年8月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国技术转移服务组织MRC Technology和非营利组织Parkinson's UK合作资助帕金森症药物新靶点。他们表示在未来几年内它们将资助一到两个有希望的项目，资助额将达到15万英镑约合23万美元。一旦项目完成，MRC公司将负责开发针对该靶点的药物。
FDA批准血液稀释药Brilinta用于治疗急性冠脉综合症
7月20日，美国食品和药物管理局（FDA）批准血液稀释药物BRILINTA（替卡格雷）用于减少急性冠脉综合征（ACS）患者的心血管死亡和心脏病发作。 ACS包括引起一系列症状的多种疾病，如不稳定型心绞痛或心脏病发作，其可由于心脏血流量减少引发。Brilinta通过防止新的血液凝块的形成，从而保持血液在体内流动，帮助减少另外的心血管事件风险。 已经对Brilinta与阿司匹林联合用药进行了研究。
Civitas 获取3800万美元研发吸入式治疗帕金森症药物
2013年9月14日讯 /生物谷BIOON/ --Civitas Therapeutics公司通过第二轮募资获取3800万美元以支持其完成关于治疗帕金森症的ARCUS吸入式药物输送系统的二期研究以及初期三期研究的开始。ARCUS结合治疗帕金森症药物levodopa或L-dopa被气流送入肺部并被吸收后，会迅速随着血流越过血脑屏障达到脑部。
新的靶向药物可治疗脆性X染色体综合征和自闭症
美国加州大学戴维斯分校 MIND 研究所和芝加哥Rush大学医学中心的科研人员的一项研究发现，一种针对脆性X染色体综合征核心症状的处于研究阶段的化合物可以有效解决该病的社会退缩以及特有的挑战性行为，这让它成为了针对脆性X染色体综合征的首个此类发现，同时有可能成为自闭症谱系障碍的首个此类发现。 这项发现是对患X染色体脆性综合征的成年和儿童受试者的一项临床试验的结果。